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Wave Life Sciences Ltd是一家总部位于新加坡的临床阶段基因药物公司,致力于为与毁灭性疾病作斗争的人们提供改变生命的治疗方法。它致力于开发靶向核糖核酸(RNA)的寡核苷酸,并利用现有的细胞机制来减少促进疾病的RNA或蛋白质的表达,恢复功能性蛋白质的产生,或调节蛋白质表达。其领先的临床开发项目旨在治疗中枢神经系统(CNS)内的遗传性疾病,包括肌萎缩侧索硬化症(ALS)、额颞叶痴呆(FTD)、亨廷顿舞蹈病(HD)和肌肉萎缩症,包括杜氏肌营养不良症(DMD)。其项目包括WVE-004(沉默),其用于治疗C9orf72相关ALS和FTD的C9orf72分子,WVE-003(沉默),其用于治疗HD的mHTT SNP3分子,以及WVE-N531(剪接),其用于治疗DMD的外显子53分子。