Rocket Pharma Q4 每股收益 超出预期, 营收 和预期持平
- 提供者Investing.com
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Rocket Pharmaceuticals Inc是一家后期生物技术公司，为需求未得到满足的罕见儿童疾病推进综合和可持续的基因治疗管道。该公司使用基于慢病毒载体（LVV）的基因疗法的临床项目用于治疗范可尼贫血（FA），这是一种难以治疗的遗传病，会导致骨髓衰竭和潜在的癌症，白细胞粘附缺陷-I（LAD-I），一种严重的儿科遗传病，会导致经常致命的反复和危及生命的感染，以及丙酮酸激酶缺乏症（PKD），一种罕见的单基因红细胞病，导致红细胞破坏增加和轻度至危及生命的贫血。该公司第一个使用基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法的临床项目是针对儿童心力衰竭疾病达农病。该公司还在BAG3相关扩张型心肌病中有一个基于AAV的临床前基因治疗项目。