Stoke Therapeutics Q1 每股收益 超出预期, 营收 低于预期
- 提供者Investing.com
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Stoke Therapeutics Inc是一家专注于通过上调基于核糖核酸的药物蛋白表达来解决严重遗传疾病根本原因的生物技术公司。该公司正在开发反义寡核苷酸(ASO)以选择性地恢复蛋白质水平。该公司的STK-001用于治疗Dravet综合征,这是一种严重的进行性遗传性癫痫。其STK-002是一种处于临床前开发阶段的专有反义寡核苷酸(ASO),用于治疗常染色体显性遗传性视神经萎缩(ADOA)。STK-002旨在通过利用OPA1基因的非突变拷贝来上调OPA1蛋白表达,恢复OPA1蛋白表达,从而阻止或减缓ADOA患者的视力丧失。该公司开发了针对一系列患者具有健康的基因拷贝和无法产生对健康至关重要蛋白质的突变拷贝等遗传疾病根本原因的精准医疗平台。