Solid Biosciences Inc是一家生命科学公司。该公司专注于开发变革性治疗,以改善Duchenne肌营养不良症(Duchenne)患者的生活。Duchenne是一种遗传性肌肉萎缩疾病,主要影响男孩。SGT-001和SGT-003是其基因转移候选产品。SGT-001和SGT-003旨在通过传递一种合成的转基因来解决Duchenne的潜在遗传原因,该转基因可产生仅在身体肌肉(包括心肌和呼吸肌)中表达的肌营养不良蛋白样蛋白。SGT-001是其主要基因转移候选基因,利用腺相关病毒(AAV)9载体。除了候选基因转移外,该公司还制定了专注于平台技术的开发计划,包括双基因表达,这项技术允许它将多个转基因包装到一个载体以及衣壳中。它正在开发SGT-001,用于通过单次静脉给药治疗Duchenne。