LogicBio Therapeutics Inc (LOGC_old)

LogicBio Therapeutics Inc是一家临床阶段的基因医学公司。其专注于基因组编辑和基因传递平台，以解决从婴儿期到成年期的罕见和严重疾病。其基因组编辑平台GeneRide是一种利用细胞天然脱氧核糖核酸修复过程进行精确基因插入的方法，可能达到持久的治疗性蛋白质表达水平。其基因传递平台sAAVy是一个腺相关病毒（AAV）衣壳工程平台，旨在优化各种适应症和组织治疗的基因传递。其主要候选产品LB-001是为治疗小儿甲基丙二酸血症（MMA）而开发的。LB-001旨在将甲基丙二酰辅酶a变位酶（MUT）基因的功能拷贝引入MMA患者的基因组。该公司正在研发用于治疗遗传性酪氨酸血症1型的LB-401。该公司还在研发用于治疗克里格勒-纳贾尔综合征（CN）的LB-301。