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Editas Medicine Inc (EDIT)

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Editas Medicine Inc公司档案

Editas Medicine Inc是一家临床阶段的基因组编辑公司。该公司专注于开发用于治疗一系列严重疾病的转化基因编辑药物。该公司开发了一个基于成簇、规则间隔的短回文重复序列(CRISPR)技术的基因编辑平台。CRISPR使用由酶组成的蛋白质-核糖核酸(RNA)复合物,包括CRISPR相关蛋白9(Cas9)或来自普雷沃氏菌和弗朗西斯氏菌的CRISPR 1(Cas12a),与设计用于识别特定脱氧核糖核酸的指导RNA分子结合( DNA)序列。该公司从事体内给药基因编辑药物的开发,将药物注射或输注到患者体内以编辑其体内细胞。其主导项目EDIT-301是一种实验性体外基因编辑药物,用于治疗镰状细胞病(SCD)、一种导致过早死亡的严重遗传性血液病和输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。

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