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CRISPR Therapeutics AG是一家总部位于瑞士的基因编辑公司。该公司主要从事为严重疾病开发基于转化基因的药物。该公司使用规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)/Cas9基因编辑平台开发其产品,该平台允许对基因组脱氧核糖核酸(DNA)进行精确定向更改。 该公司在一系列疾病领域拥有一系列治疗方案,包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学和罕见疾病。该公司主要候选产品是CTX001,这是一种离体CRISPR基因编辑疗法,用于治疗患有输血依赖性β地中海贫血或严重镰状细胞病的患者。这些患者的造血干细胞被设计为在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白。该公司在伦敦和英国开展业务,并在美国开展研发业务。