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Design Therapeutics Inc (DSGN)

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Design Therapeutics Inc公司档案

Design Therapeutics Inc是一家临床前阶段的生物制药公司。该公司专注于开发基因靶向嵌合体(GeneTAC)分子,这是一类小分子基因靶向嵌合体治疗候选药物,旨在改善疾病并靶向遗传性核苷酸重复扩增疾病的根本原因。该公司的主要候选产品是Friedreich ataxia (FA)。该公司还在开发针对1型强直性肌营养不良症( DM1)的GeneTAC项目,并正在推进其GeneTAC产品组合,以解决其他严重的核苷酸重复驱动的单基因疾病。FA是一种单基因、常染色体隐性进行性疾病。DM1是一种单基因、常染色体显性、进行性神经肌肉疾病,影响骨骼肌、心脏、大脑和其他器官。

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