Sarepta Therapeutics Inc是一家商业阶段的生物制药公司。该公司专注于帮助患者发现和开发核糖核酸(RNA)靶向疗法、基因疗法和其他用于治疗罕见疾病的基因疗法。其正在开发治疗各种疾病和障碍的候选药物,包括杜氏肌营养不良症(Duchenne)、肢带型肌营养不良症(LGMDs)和其他神经肌肉和中枢神经系统(CNS)相关疾病。其商业产品EXONDYS 51(eteplirsen)注射剂、VYONDYS 53(golodirsen)注射剂和AMONDYS 45(casimersen)注射剂用于治疗DMD患者,这些患者有确认的DMD基因突变,可以跳过51外显子、53外显子和45外显子。该公司还包括40多个处于发现、临床前和临床开发不同阶段的项目。