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Homology Medicines Inc是一家临床阶段的遗传药物公司,专注于为罕见的遗传疾病提供治疗。该公司的临床项目包括HMI-102,是临床开发中用于治疗成人苯丙酮尿症 (PKU) 患者的研究基因治疗候选药物; HMI-103是临床开发中用于治疗PKU患者的研究性基因编辑候选药物,HMI-203是临床开发中用于治疗II型粘多糖病(MPS II)或Hunter综合征患者的研究性基因治疗候选药物。此外,该公司正在从其GTx-mAb平台开发一种用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者的基因治疗候选药物HMI-104,并进行其他疾病的研究,包括异色性脑白质营养不良(MLD)。其平台旨在利用人类造血干细胞衍生的腺相关病毒载体。
名称 | 年龄 | 任期 | 标题 |
---|---|---|---|
David S. Grayzel | 56 | 2017 | Independent Director |
Brian L. Kotzin | 74 | - | Scientific Advisor |
Sven Ante Lundberg | 61 | 2017 | Independent Director |
Isaac Manke | 47 | 2020 | Independent Director |
Kathleen D. LaPorte | 62 | 2021 | Independent Director |
Mary T. Thistle | 64 | 2024 | Independent Director |
Simon Read | 52 | 2022 | Scientific Advisor |
Michael Holers | - | - | Scientific Advisor |
John P. Atkinson | - | - | Scientific Advisor |
Diyong Xu | 42 | 2020 | Independent Director |
Arthur O. Tzianabos | 61 | 2024 | Director |
Mark T. Iwicki | 58 | 2024 | Independent Director |
Jodie Pope Morrison | 48 | 2024 | CEO & Director |
Peter A. Merkel | - | - | Scientific Advisor |
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