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Generation Bio Co (GBIO)

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Generation Bio Co公司档案

Generation Bio Co是一家提供罕见和流行疾病治疗的基因药物公司。该公司通过其非病毒基因医学平台,致力于开发基因药物,以提供基因有效载荷,包括针对一系列疾病的一系列细胞类型的大型和多个基因。它由三部分技术组成:ceDNA、ctLNP和ceDNA制造工艺。ceDNA是一种工程化、双链、线性、共价封闭的脱氧核糖核酸(DNA)构建体,包括感兴趣的基因和相关的调控序列。它已经产生了大约8千碱基的ceDNA结构。其ctLNP输送系统建立在经过临床验证的脂质纳米粒基础上,旨在允许重复给药基因有效载荷,而不会刺激免疫反应,如抗体产生。其ceDNA制造工艺使用自身的无细胞快速酶合成(RES)来生产ceDNA。

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