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Dicerna Pharmaceuticals Inc (DRNA)

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Dicerna Pharmaceuticals Inc公司档案

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.是一家基于核糖核酸(RNA)干扰的生物制药公司。该公司以RNA干扰(RNAi)技术平台为基础,从事治疗手段的发现、研究和开发业务。该公司专注于利用GalXC RNAi平台开发基于rna的治疗药物,用于治疗包括罕见疾病、病毒性传染病、慢性肝病和心血管疾病在内的涉及肝脏的疾病。其开发项目包括处于一期临床试验阶段的用于治疗原发性高草酸尿症(PH)的泪囊鼻腔造口术(DCR)-PHXC;以及一种针对罕见肝病的候选产品,处于一期临床试验阶段的用于治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)的DCR-HBVS。该公司还开发了一种靶向β-连环蛋白致癌基因的全资临床候选药物DCR-BCAT。DCR-BCAT通过其脂质纳米颗粒(LNP)肿瘤递送系统EnCore递送。

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