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bluebird bio Inc是一家生物技术公司。该公司主要致力于研究、开发和商业化基因治疗遗传疾病。该公司在基因疾病方面的基因治疗计划包括以下几项。包括B-地中海贫血计划,作为镰状细胞病(SCD)治疗的扁豆球蛋白产品候选物以及作为cerebral adrenoleukodystrophy(CALD)治疗剂的elivaldogene autotemcel(eli-cel)。它使用慢病毒载体(LVV)平台,定制设计每种治疗方案,以解决疾病的根本原因。该公司正在开发lovotibeglogene autotemcel(lovo-cel)。作为SCD患者的一次性治疗,SCD是一种由B-thalassemia的单一突变引起的遗传疾病,导致abnormal sickle hemoglobin(HbS)的产生。B-thalassemia(beti-cel)的BLA用于接受red blood cell(RBC)输注的患者的B-thalassemia。