智通财经APP获悉，数据分析公司科睿唯安(Clarivate)最近发布《2024年最值得关注的药物预测》，列出了13种最近推出或即将推出的具有改变游戏规则潜力的药物，包括阿柏西普(高剂量)、布地奈德等。
据了解，科睿唯安的药物预测致力于介绍近期上市或可能在本年度进入市场，并且有望在未来五年成为重磅炸弹和/或改变治疗模式的药物(重磅炸弹定义为年销售额通常可达10亿美元的里程碑)。
科睿唯安生命科学与医疗健康事业部总裁Henry Levy表示:“可能在 2024 年实现重大概念验证的新技术平台包括 CRISPR-Cas9 基因编辑以及人工智能 / 机器学习(AI/ML)工具在药物发现、临床开发和商业发布中的应用。从长远来看，后一种技术具有巨大的潜力，可以帮助制药商降低成本并缩短创新周期，从而更快地向患者提供更多创新药物。”
科睿唯安报告关注以下药物：
再生元制药公司(REGN.US)最近推出的眼科药物阿柏西普(高剂量)高居榜首。
阿柏西普用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性 (AMD)、糖尿病性黄斑水肿 (DME) 或糖尿病视网膜病变 (DR) 患者。科睿唯安表示：“高剂量阿柏西普以更低频率给药就能达到与当前标准治疗(每 8 周给药一次的阿柏西普 2 mg/ 艾力雅，或者基因泰克生产的每 4 周给药一次的诺适得®)相似的疗效和安全性。”
科睿唯安预计，2027年阿柏西普(高剂量)在G7市场湿性AMD患者中的销售额将达到17.7亿美元。
Calliditas Therapeutics(CALT.US)的缓释皮质类固醇制剂布地奈德排名第二。
科睿唯安表示，与传统皮质类固醇相比，布地奈德缓释制剂在降低原发性免疫球蛋白 A(IgA) 和减缓肾功能下降方面显示出更大的有效性，并且具有更好的安全性特征。因此，该产品可能在高危患者中有高接受度。
阿斯利康(LON:AZN.US)和第一三共联合开发的癌症治疗药物Datopotamab deruxtecan 排名第三。
科睿唯安表示，凭借其成为同类最佳 TROP2 靶向抗体药物偶联物 (ADC) 的潜力， datopotamab deruxtecan 注定能在 HR 阳性 /HER2 阴性和三阴性乳腺癌市场中占据排名第二的市场份额(仅次于拓达维 ® ;吉利德科学)，并可进入非小细胞肺癌 (NSCLC) 市场。
凝血因子 VIII(FVIII)替代静脉输注疗法efanesoctocog alfa 在榜单中排名第四。
赛诺菲(SNY.US)拥有在美国开发和商业化 efanesoctocog alfa 的权利，而 Sobi 负责该药物在欧洲和其他市场的开发和销售。
科睿唯安表示，相较于目前可用的 FVIII 治疗，efanesoctocog alfa 可帮助患者减少注射频率方面的负担。对于不愿意接受新型疗法(如 mAb 或基因疗法)的患者，efanesoctocog alfa 可能是一种有吸引力的选择。
维罗纳制药(VRNA.US)的研究性治疗药物ensifentrine也成为科睿唯安关注的药物之一。
科睿唯安的报告指出，ensifentrine 是一种吸入型的磷酸二酯酶 (PDE) 3 和 PDE4 双重抑制剂，预期能够减少中重度慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 的恶化，而不会像当前的口服 PDE 抑制剂一样产生全身性副作用。如果获得批准，这将是同类首创，也是超过 10 年来首个可用于维持 COPD 治疗的新型机制。
科睿唯安也看好CRISPR Therapeutics(CRSP.US)/ Vertex Pharma(VRTX.US)的Exagamglogene autotemcel 和蓝鸟生物(BLUE.US)的lovotibeglogene autotemcel。这两种疗法旨在通过一次给药解决镰状细胞病 (SCD) 和输血依赖性 β-地中海贫血症的根本病因，使患者达到不依赖输血或无血管闭塞性危象 (VOC) 的状态，从而显著改善患者的生活质量和体能状态。
科睿唯安表示，对于患有使人衰弱、生活质量严重受损的疾病且目前只有有限的对症治疗且无治愈性治疗的患者群体来说，exagamglogene autotemcel 和 lovotibeglogene autotemcel 可能是突破性的药物。
此外，科睿唯安的榜单还包括礼来(LLY.US)的Mirikizumab、强生(JNJ.US)的Niraparib + 醋酸阿比特龙、辉瑞(PFE.US)的RSVPreF (ABRYSVO)和 葛兰素史克(LON:GSK.US)RSVPreF3 (AREXVY)、强生的Talquetamab、安斯泰莱制药(ALPMY.US)的Zolbetuximab。
科睿唯安报告称，呼吸道合胞病毒 (RSV) 感染仍然是一个公共卫生问题，在婴儿和老年人(65 岁及以上)中尤其显著。RSV 感染是一种常见的上呼吸道感染，严重的病例可能需要住院治疗。作为首个进入存在着巨大未满足需求市场的疫苗， ABRYSVO 和 AREXVY 具有竞争优势。然而，该市场将越来越拥挤，而在五年内，RSV 疫苗和预防治疗市场的规模可能达到 100 亿美元。
总体而言，科睿唯安认为，2024年将是制药行业最好的一年，也会是最具挑战的一年。过去十年的科学突破为制药行业带来了新模式，取得临床成功，为患者提供治疗满足他们的新需求，但政府对医疗保健成本的控制、持续的高资金成本和全球地缘政治争端等外部因素正在抑制投资者对行业的兴趣。