奥本海默重申Tectonic股票评级,看好试验数据前景
- Investing.com
AVROBIO Inc是一家临床阶段基因治疗公司。该公司专注于开发治疗性的体外慢病毒基因疗法,以治疗单剂量治疗方案后的罕见疾病患者。其基因疗法利用从患者身上获取的造血干细胞,然后用慢病毒载体进行修饰,以插入在靶疾病中突变的基因的功能副本。该公司正专注于一组称为溶酶体疾病的罕见遗传疾病,主要通过酶替代疗法进行治疗。该项目由五个基于慢病毒的基因治疗项目组成,其中包括用于治疗囊性肌病的AVR-RD-04;用于治疗1型戈谢病的AVR-RD-02;用于治疗亨特综合征的AVR-RD-05;用于治疗3型戈谢病的AVR-RD-06;用于治疗庞贝病的AVR-RD-03。