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Amicus Therapeutics Inc是一家生物技术公司,专注于发现、开发和提供治疗罕见疾病的药物。该公司的产品组合是Galafold(migalastat),这是经批准用于法布里病患者的口服精准药物。Galafold旨在结合并稳定具有遗传变异的患者的内源性α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)酶。Migalastat在美国、欧盟、英国和日本以商品名Galafold获得批准。其管道中的生物制剂项目是Amicus Therapeutics GAA(AT-GAA ),这是庞贝病的临床阶段治疗范例。庞贝病是一种溶酶体疾病(LD),由缺乏一种酶GAA引起。AT-GAA由一种独特设计的rhGAA酶ATB200或环葡糖苷酶alfa组成,具有优化的碳水化合物结构以增强溶酶体摄取,与作为酶稳定剂的AT2221(miglustat)联合给药。
名称 | 年龄 | 任期 | 标题 |
---|---|---|---|
Margaret G. McGlynn | 65 | 2009 | Independent Director |
Michael G. Raab | 59 | 2004 | Chairman & Lead Independent Director |
Bradley L. Campbell | 48 | 2007 | CEO, President & Director |
Glenn P. Sblendorio | 68 | 2006 | Independent Director |
Burke W. Whitman | 68 | 2019 | Independent Director |
Michael A. Kelly | 67 | 2020 | Independent Director |
Eiry Wyn Roberts | 59 | 2021 | Independent Director |
Craig A. Wheeler | 64 | 2016 | Independent Director |
Lynn Dorsey Bleil | 61 | 2018 | Independent Director |
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