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Agios Pharmaceuticals Inc (AGIO)

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Agios Pharmaceuticals Inc公司档案

Agios Pharmaceuticals Inc是一家生物制药公司。该公司在其基因定义疾病(GDD)产品组合中的主要候选产品PYRUKYND(Mitapivat)是一种野生型和多种突变型丙酮酸激酶(PK)酶的激活剂,用于治疗溶血性贫血。Mitapivat是一种可口服的小分子,是丙酮酸激酶R(PKR)酶的有效激活剂。此外,该公司还在进行中的临床试验中评估米塔匹伐用于治疗a-和b-地中海贫血和镰状细胞病(SCD)。该公司还在开发AG-946,一种PKR酶的临床阶段口服激活剂,用于治疗溶血性贫血和其他适应症,包括SCD和与中低风险骨髓增生异常综合征(L-IR MDS)相关的贫血。该药物处于I期临床研究中。

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