MyoKardia Inc (MYOK)

MyoKardia, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司。该公司专注于治疗遗传性心肌病。遗传性心肌病是一种罕见的遗传性心力衰竭病症，是由心肌收缩的生物力学缺陷引起的。该公司从事开发和商业化疗法业务。该公司开发超过4种治疗程序，用于长期治疗超过2种形式的遗传性心肌病-肥厚性心肌病（HCM）和扩张性心肌病（DCM）。其首款候选药物MYK-461是一种口服小分子药物，此药可以降低导致HCM的心肌收缩力。在HCM的临床前模型中，MYK-461已显示出预防和逆转疾病进展并减少左心室流出道梗阻的功效。该公司正通过超过3个I期临床试验来评估MYK-461的疗效，包括大约2个单次给药剂量渐升法（SAD）试验和1个多次给药剂量渐升法（MAD）试验。