沃伦，新泽西州 - PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) 周四披露，其用于治疗亨廷顿氏症的PTC518项目已获得FDA快速通道认定。这一地位可加速针对严重疾病且未满足医疗需求的药物审查过程。
快速通道认定对PTC518项目来说是一个重要里程碑。PTC518是一种口服小分子药物，旨在减少突变亨廷顿蛋白的产生，这种蛋白是亨廷顿氏症进展的关键因素。亨廷顿氏症是一种影响中枢神经系统的遗传疾病，目前尚无治愈方法或延缓发病或减缓进展的治疗手段。
PTC Therapeutics的首席执行官Matthew B. Klein医学博士强调了PTC518作为疾病修饰疗法的潜力，并表示公司致力于与FDA合作推进该项目。
这种药物是使用PTC的剪接平台开发的，该平台也开发出了用于治疗脊髓性肌萎缩症的Evrysdi®。PTC518在PIVOT-HD研究中显示了令人鼓舞的结果，2024年6月的中期数据显示，10毫克剂量组血细胞中的突变亨廷顿蛋白水平降低了43%。此外，研究还表明，在包括运动评分在内的疾病测量指标上，存在剂量依赖性的有利临床效果，且治疗耐受性良好，没有出现与治疗相关的NfL峰值。
快速通道认定提供了诸如与FDA更频繁互动以及可能进行滚动提交市场批准申请等好处。它还可能导致优先审查和加速批准。
PTC Therapeutics是一家专注于罕见疾病的生物制药公司。其策略包括利用科学和临床专业知识为治疗选择有限的患者提供治疗方法。
这一公告基于新闻稿声明，不包括公司关于未来运营或财务结果的任何前瞻性陈述。所呈现的信息需要独立来源验证，并不意味着对PTC Therapeutics声明的认可。
在其他近期新闻中，PTC Therapeutics报告了2024年第二季度的强劲业绩，总收入为1.87亿美元，主要由其杜氏肌营养不良症业务驱动。公司已更新全年收入指引，现预计在7亿美元至7.5亿美元之间。此外，PTC Therapeutics在多项临床试验和监管提交方面取得了进展，包括提交了sepiapterin（一种潜在的苯丙酮尿症治疗药物）的新药申请，以及重新提交了Translarna的新药申请。
TD Cowen维持对PTC Therapeutics的持有评级，目标价保持在33.00美元，而Baird则以优于大市的评级开始对该公司的覆盖，强调公司在2024年和2025年预期的多个后期管线催化剂带来的潜力。PTC Therapeutics还完成了基因疗法制造业务的出售，获得了2750万美元的预付款。
展望未来，公司预计在2024年下半年将达到监管和临床里程碑，并认为全球苯丙酮尿症治疗中心的潜在机会超过10亿美元。PTC Therapeutics报告称，在全球范围内就准入和报销进行了积极讨论，在拉丁美洲取得了显著进展，包括在墨西哥和巴西获得批准。这些是围绕PTC Therapeutics的最新发展。
InvestingPro洞察
随着PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT)获得FDA对其PTC518项目的快速通道认定，投资者正密切关注公司的财务状况和股票表现。PTC Therapeutics市值约为28.3亿美元，正在经历分析师预期的本年度销售下滑的挑战期。尽管面临挑战，但有两位分析师上调了对公司未来期间的盈利预期，反映出对公司未来表现的一些乐观情绪。
InvestingPro数据显示，该股票在过去一年的回报率高达62.12%，表明投资者对公司的创新管线和最新发展有相当大的信心。然而，目前股价为36.64美元，处于52周高点的90.05%，InvestingPro提示建议谨慎，因为相对强弱指数（RSI）显示股票处于超买区域。
虽然PTC Therapeutics不派发股息，这可能会让注重收入的投资者望而却步，但公司的流动资产超过其短期债务，为运营灵活性提供了缓冲。更多InvestingPro提示可在https://cn.investing.com/pro/PTCT获得，投资者可以深入了解公司的财务状况和前景，以便为投资决策提供更多信息。
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