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Nightstar Therapeutics PLC(原名:Nightstar Therapeutics Limited)是一家临床阶段的基因治疗公司。该公司致力于为患有罕见遗传性视网膜疾病的患者开发和商业化新型一次性治疗,这些疾病会导致失明。该公司正在开发旨在大幅改变或阻止遗传性视网膜疾病的进展的一系列专利产品候选药物。该公司的主要产品候选药物NSR-REP1用于治疗choroideremia(CHM),正在进入III期临床开发阶段。该公司还正在进行I/II期临床试验,其第二个候选产品NSR-RPGR用于治疗X连锁视网膜色素变性或XLRP。该公司的第三个候选产品NSR-BEST1正在进行临床前开发,用于治疗最佳卵黄样黄斑营养不良或最佳疾病。
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