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Graphite Bio Inc是一家临床阶段的基因编辑公司。该公司正在开发一种新的疗法,以治疗一系列严重和危及生命的疾病。该公司的基因编辑平台可以纠正突变,用正常基因替换整个致病基因,或者将新基因插入预定的安全位置。该公司的主要候选产品GPH101是一种差异化的方法,有可能直接纠正导致镰状细胞病的突变,并恢复正常成人血红蛋白(HgbA)的表达。其管道包括多个项目,如针对β地中海贫血的GPH102和针对X连锁严重联合免疫缺陷综合征(XSCID)的GPH201,后者是其基因替代技术;GPH301用于高切病,以及针对α-1抗胰蛋白酶(AAT)缺乏症的早期研究项目(这是其靶向基因插入技术),以及造血干细胞(HSC)和其他细胞类型的多个未公开的项目。
名称 | 年龄 | 任期 | 标题 |
---|---|---|---|
S. Barry Eiden | - | - | Member of Advisory Board |
Louise Sclafani | - | - | Member of Advisory Board |
Michael Kling | - | - | Member of Advisory Board |
Andrew Morgenstern | - | - | Member of Advisory Board |
Carolyn Majcher | - | - | Member of Advisory Board |
Stephanie Woo | - | - | Member of Advisory Board |
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