Freeline Therapeutics Holdings Plc (FRLN)

Freeline Therapeutics Holdings plc 是一家英国的临床阶段生物技术公司。该公司正在开发转化性腺相关病毒（AAV）载体介导的基因疗法。该公司专注于通过一次性治疗慢性衰弱性疾病来改善患者的生活。该公司使用其合理设计的AAV载体和衣壳(AAVS3)以及启动子和转基因，将治疗基因的功能性拷贝传递到人类肝细胞中，从而将缺失或功能失调的蛋白质的持续功能水平表达到患者的血液中。治疗性AAV载体由两个主要成分组成，衣壳和表达盒（包含基因和启动子）。该公司正在推进法布里病和戈谢病1 型的临床项目。本公司的管线包括用于治疗法布里病的法布里病FLT190和用于治疗1型戈谢病的戈谢病FLT201。