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Audentes Therapeutics, Inc.是一家处于早期阶段的生物技术公司。该公司致力于为患有由单基因缺陷引起的严重和危及生命的罕见疾病的患者开发和商业化基因治疗产品。该公司拥有一系列候选产品,包括用于治疗X连锁肌管肌病(XLMTM)的AT132;用于治疗克里格勒-纳贾尔综合征(Crigler-Najjar)的AT342;用于治疗庞贝氏症的AT982和用于治疗CASQ2儿茶酚胺类多形性室性心动过速(CASQ2-CPVT)的AT307。该公司的子公司为Audentes Therapeutics UK Ltd。截至2016年9月30日,本公司尚未产生任何收益。
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