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Akcea Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司。该公司致力于开发和商业化用于治疗由脂质紊乱引起的严重心脏代谢疾病患者的药物。该公司的药物volanesorsen、AKCEA-APO(a)-LRx、AKCEA-ANGPTL3-LRx和AKCEA-APOCIII-LRx都基于Ionis Pharmaceuticals, Inc.(Ionis)开发的反义技术。该公司的volanesorsen药物已经完成了治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的第三阶段临床项目,目前正在进行治疗家族性部分脂肪营养不良(FPL)的三期临床开发阶段。该公司的临床产品线中包含的药物有可能治疗LDL-C升高以外的脂质疾病,而LDL-C升高是导致心脏代谢疾病发病率急剧上升的原因之一,如甘油三酯升高、氧化磷脂和其他脂蛋白,如脂蛋白(a)或Lp(a)。
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