加利福尼亚州里士满 - 市值4.92亿美元的基因组医学公司Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO)今天宣布,将在辉瑞制药公司决定终止合作后,重新获得血友病A基因疗法候选药物giroctocogene fitelparvovec的开发和商业化权利。根据InvestingPro数据,该公司股票在过去六个月内表现出色,回报率达614%,尽管面临现金消耗的挑战。Sangamo将考虑所有可用选项,包括寻找新的合作伙伴,以在Phase 3试验结果积极的情况下推进该项目。
2024年7月完成的AFFINE试验达到了主要和关键次要目标,证明了该疗法相比标准预防治疗对中度至重度血友病A患者的有效性。尽管结果积极,辉瑞制药仍决定不继续进行监管提交或商业化,促使Sangamo从2025年4月21日起重新获得该项目的控制权。InvestingPro分析显示,该公司运营时负债水平适中,流动比率为1.35,这可能会影响其独立推进项目的能力。订阅用户可以在平台上获取12个额外的ProTips和全面的财务指标。公司表示失望,但仍致力于为这种有前景的治疗方法寻求前进的道路。
Sangamo首席执行官Sandy Macrae强调了该疗法作为改变生命的治疗方法的潜力,以及公司致力于推进其基因组医学管线的承诺。虽然公司股票交易价格接近InvestingPro公允价值,但投资者应注意分析师预计本年度销售额将下降,过去十二个月收入下降74%至5229万美元。如需详细见解和专家分析,请考虑访问InvestingPro上提供的全面Pro研究报告,该报告涵盖了这家公司和其他1,400多家美国股票。Sangamo正在进行的项目包括以神经学为重点的管线和Fabry基因疗法项目,预计将在2025年下半年提交生物制品许可申请。
作为过渡的一部分,AFFINE试验的所有参与者将继续接受监测。试验的积极结果显示,治疗后年出血率显著降低,giroctocogene fitelparvovec总体耐受性良好。
公司还强调了与基因泰克和安斯泰来的合作关系,以及Fabry基因疗法项目的深入讨论,这些都是推动其神经学基因组医学管线的因素。预计ST-503用于特发性小纤维神经病变的Phase 1/2研究将于2025年年中开始招募,计划在2025年第四季度提交朊病毒病项目的临床试验授权申请,但这取决于是否能获得额外资金。
Sangamo Therapeutics专注于为严重的、治疗选择有限或没有治疗选择的神经系统疾病开发基因组医学。公司的方法涉及锌指表观遗传调节因子和衣壳发现平台,以潜在解决神经系统疾病并扩大递送能力。
这则新闻基于新闻稿声明,反映了Sangamo对其基因疗法候选药物和正在进行的项目未来的当前预期和计划。
在其他近期新闻中,Sangamo Therapeutics与安斯泰来制药签订了2000万美元的许可协议,授予安斯泰来Sangamo的STAC-BBB衣壳技术在神经系统疾病基因疗法应用方面的全球独家许可。这项由Sangamo开发的技术旨在解决治疗神经系统疾病相关的挑战。该交易可能为Sangamo带来高达13亿美元的里程碑付款和基于通过合作开发的产品净销售额的分级特许权使用费。
此外,在罗氏决定终止其血友病A基因疗法项目后,Sangamo的股价出现了飙升。Sangamo目前正与辉瑞制药合作开发针对同一疾病的竞争性基因疗法。
此外,Truist Securities将Sangamo的股票评级从持有上调至买入,强调了几个关键发展,如2025年初可能提交Phase 3血友病A基因疗法的生物制品许可申请(BLA)和营销授权申请(MAA)。他们还注意到,预计2025年上半年将获得Fabry病治疗的完整数据,这可能使Sangamo成为推进该治疗的有吸引力的合作伙伴。
最后,在2024年第三季度财报电话会议上,Sangamo报告了其基因疗法项目的重大进展,包括Fabry病项目的进展和与辉瑞制药在血友病A治疗方面的合作。他们正在准备多项BLA提交,并从基因泰克获得了5000万美元的里程碑付款,表明财务状况强劲。
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