WATERTOWN, Mass. - 专注于蛋白质降解疗法的生物制药公司C4 Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CCCC)宣布了其针对BRAF V600突变实体瘤治疗分子CFT1946的1期临床试验初步数据。这些发现于2024年9月13日星期五在欧洲肿瘤内科学会大会上公布。
CFT1946是一种口服小分子药物，旨在降解某些实体瘤中发现的BRAF V600突变。数据表明，该药物在各种剂量下耐受性良好，未报告剂量限制性毒性或严重的治疗相关不良事件。患者主要经历了1级或2级不良事件，且无需因这些事件中断治疗。
正在进行的试验已在五个剂量递增队列中招募了36名患者。这些患者此前接受过中位数为三种的治疗，包括BRAF抑制剂治疗，显示出早期肿瘤缩小迹象。具体而言，27名可评估抗肿瘤活性的患者中有16名显示目标转移性病灶减少，其中两名达到确认的部分缓解。
CFT1946的药代动力学特征表现出与剂量成比例的暴露，并成功降解了BRAF V600E蛋白。试验继续招募患者，预计2025年将有进一步数据。
公司首席医疗官Len Reyno博士强调了这些初步结果的重要性，这支持了降解可能成为BRAF V600突变实体瘤新治疗方法的假设。
作为试验下一步的一部分，多个针对特定适应症的队列正在推进。这包括完成1期单药剂量递增、探索CFT1946在黑色素瘤中的单药治疗，以及在2024年底前启动与trametinib联合用于黑色素瘤的剂量递增队列。
C4 Therapeutics将于今天东部时间中午12:00举行网络直播，与分析师和投资者进一步讨论这些发现。新闻稿称，这些信息基于新闻稿声明。
在其他近期新闻中，C4 Therapeutics在与Biogen的战略合作中取得了重大进展，通过交付第二个开发候选药物赢得了800万美元的付款。这一成就凸显了其TORPEDO®平台的生产力，该平台已将四个候选药物推进到临床试验阶段，并向Biogen交付了两个。此外，C4 Therapeutics一直受到分析师的积极关注，Stifel和BMO Capital Markets都因公司药物候选CFT1946的潜力而保持了有利评级。这种候选药物在对BRAF酪氨酸激酶抑制剂产生耐药性后，显示出有希望的疗效迹象。此外，C4 Therapeutics的领导结构发生了重大变化，任命Ron Cooper为新任董事长，Stephen Fawell博士加入董事会。这些最新发展突显了C4 Therapeutics致力于推进其靶向肿瘤项目组合，并利用TORPEDO®平台设计用于治疗难治疾病的小分子药物的承诺。
InvestingPro洞察
随着C4 Therapeutics (NASDAQ: CCCC)推进其临床试验，公司的财务健康状况和股票表现引起了投资者的浓厚兴趣。实时数据和InvestingPro提示的分析揭示了一幅利益相关者可能考虑的复杂图景。
InvestingPro数据显示，截至2024年第二季度的过去十二个月，公司收入增长显著，增幅为83.26%，季度收入增长更是惊人，达到350.68%。这表明C4 Therapeutics正在迅速扩大其财务基础，可能是由于其临床试验的进展和前景。
尽管这些增长数字令人印象深刻，但公司的毛利率为-257.49%，表明其在销售成本上的支出远远超过了收入。此外，市盈率为负值-3.46，反映出公司目前尚未盈利，这一点得到了InvestingPro提示的证实，分析师预计公司今年将不会盈利。
然而，投资者可能会从C4 Therapeutics持有的现金多于债务这一事实中得到安慰，这为公司继续资助其研发努力提供了一定程度的财务稳定性。此外，该股票在过去一年中经历了强劲的回报，增长了177.49%，表明投资者信心强劲，这可能受到最近公布的临床数据的支撑。
对于那些希望深入了解C4 Therapeutics财务细节的人来说，InvestingPro提供了额外的InvestingPro提示，为公司的绩效指标和未来前景提供全面的洞察。C4 Therapeutics共有11个InvestingPro提示，可在https://cn.investing.com/pro/CCCC找到，为资深和潜在投资者提供有价值的指导。
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