EyePoint出席Cantor大会：三期试验数据喜忧参半，关键催化剂仍在前方

2026年9月10日（星期四），EyePoint制药公司（EYPT）在第12届Cantor Fitzgerald全球医疗健康大会上，就其核心眼科药物在三期临床试验中呈现的复杂结果进行了正式阐述。公司表示，DURAVYU在湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的主要终点上未能达标，但同时强调了亮眼的次要终点结果、良好的安全性特征，以及另一项正在进行的晚期研究——管理层认为该研究仍有望支持监管申报。

大会期间，公司股价报$4.14，较前一交易日收盘价$4.34下跌4.61%，接近其52周区间$3.95至$19.11的低位。

核心要点

• EyePoint表示，其DURAVYU的三期LUGANO试验未能达到湿性AMD的主要非劣效性终点，但管理层认为，这一结果主要源于对照组视力损失率异常偏低。
• 公司着重强调了次要获益，包括治疗负担减少42%、六个月时76%的患者无需补充注射，以及一年时54%的患者无需补充注射。
• 管理层表示，后续三期研究LUCIA将纳入475名患者，并设有预先指定的敏感性分析，旨在解决LUGANO试验中发现的主要问题。
• EyePoint还提到，其在糖尿病黄斑水肿（DME）领域已有两项完成入组的三期试验，并将该市场定位为价值$30亿的机遇。
• 管理层预计LUCIA数据将于2024年第四季度公布，并计划在12月初的FLORetina大会上进行公开发布。

LUGANO临床试验结果

EyePoint此次演讲的核心是DURAVYU的三期LUGANO研究。DURAVYU是一种用于治疗湿性AMD的伏罗拉尼眼科植入剂。该试验共纳入432名患者，将DURAVYU与标准用药阿柏西普（商品名EYLEA）进行对比。

公司表示，该研究未能达到第50至56周视力变化基线非劣效性的主要终点。首席执行官Jay Duker表示，这一结果与对照组出现的异常模式密切相关。

• DURAVYU组：4%的患者视力损失15个字母或以上。
• EYLEA组：仅0.5%的患者出现同等程度视力损失，远低于历史基准的4%至5%区间，也低于EyePoint二期DAVIO 2试验中7.7%的比率。
• 管理层表示，DURAVYU组中有9名患者（约占该组4%）因非湿性AMD控制相关原因（包括视网膜脱离和地图样萎缩）出现视力损失。
• 据公司介绍，排除这9名患者后，两组视力差异缩小至2.4个字母，并达到非劣效性标准。

Duker将主要终点未达标称为"房间里的大象"，但表示公司认为现有数据仍能支持该药物的临床价值。

他还表示，对两组15字母视力损失患者进行随机模拟，结果反复显示非劣效性成立，差异范围在1.3至2.0个字母之间。

次要终点显示治疗负担显著降低

EyePoint重点强调了次要指标，认为这些数据表明DURAVYU在实际临床应用中可有效减少患者所需注射次数。

• 负荷期后治疗负担减少42%，管理层表示这在实际应用中意味着每年可减少约两次注射。
• 六个月时76%的患者无需补充注射。
• 一年时54%的患者无需补充注射。
• 80%的患者在一年内零次或仅需一次补充注射。
• 近90%的患者每年通过四次或更少的总注射次数（含DURAVYU及补充注射）即可维持疾病控制。

Duker表示，视网膜专科医生通常不将微小的视力差异视为日常临床实践中的重要问题。他告诉投资者，一至三个字母的差异通常不会被患者察觉，也不是医生的主要关注点。

他表示："我们的解剖学控制效果非常出色，"并补充说治疗负担的减少"令人满意"。

公司还指出，无需补充注射的亚组与无需补充注射的EYLEA患者相比，视力差异仅为1.4个字母，达到非劣效性标准。

解剖学控制与地图样萎缩

EyePoint表示，OCT影像显示DURAVYU对湿性AMD积液具有较强控制效果，在主要终点时，DURAVYU与EYLEA在中心视野厚度方面几乎无差异。

公司还就地图样萎缩（一种可影响AMD患者视力的视网膜退行性病变）进行了说明。

• DURAVYU组地图样萎缩进展速率为每年1.7平方毫米。
• 低于历史基准的每年2.0至2.2平方毫米。
• 管理层表示，无证据显示DURAVYU加速了既有地图样萎缩的进展。
• DURAVYU组病灶起始位置距中心凹约800微米，而对照组约为1,000微米，起始位置更靠近中心凹。

管理层表示，这一更近的起始位置可能是试验中视力损失差异的主要原因。

安全性特征与不良事件

EyePoint表示，总体安全性特征良好，研究中未出现意外的严重不良事件。

• 飞蚊症发生率约为对照组的2.5倍，但被描述为轻至中度。
• 公司表示，飞蚊症未导致视力损失或植入物取出请求。
• 其他事件如新生血管性AMD、视网膜出血、视网膜水肿和视网膜下积液，被认为反映了活动性湿性AMD及补充治疗需求，而非药物直接毒性所致。
• 出现一例眼内炎症，已通过局部类固醇治疗。

管理层表示，这是该适应症中TKI（酪氨酸激酶抑制剂）首个再注射安全性数据集。

运营进展与下一项试验设计

EyePoint表示，已将LUGANO试验的经验教训融入下一项三期研究LUCIA的设计中。

• LUCIA将纳入475名患者，比LUGANO多43名。
• 研究设计其他方面与LUGANO保持一致。
• 关键变化是增加了预先指定的敏感性分析，以判断视力损失是否与湿性AMD相关，还是由其他原因引起。
• 公司表示，更新后的统计分析方案反映了从LUGANO中汲取的经验。
• 顶线数据预计于2024年第四季度公布，最早不早于10月下旬，可能延至11月初。

管理层表示，LUCIA数据的首次公开发布计划于2024年12月第一周的FLORetina大会上进行。

EyePoint还表示，地图样萎缩及纤维化分析结果已发布于公司官网。另有多项成果将于本月晚些时候在视网膜学会大会、10月的美国眼科学会年会及10月的EURETINA大会上相继发布。

未来展望与FDA申报路径

管理层认为，即便LUGANO未达标，若LUCIA取得积极结果，仍可支持新药申请（NDA）的提交。

Duker表示，眼科领域存在凭借一项阳性试验和一项阴性试验获批的先例。他表示，公司相信美国食品药品监督管理局（FDA）将综合考量全部数据，包括次要终点、安全性以及减少注射次数对患者的获益。

他还表示，FDA尚未表示将收紧非劣效性界值，目前该界值为4.5个字母。

• 管理层表示，LUCIA试验若取得阳性结果，即足以提交NDA。
• 若LUCIA成功，LUGANO将作为确证性证据。
• 管理层表示，尚未看到FDA将要求更严格界值的任何迹象。

Duker表示，公司的商业价值不仅体现在视力评分上，还在于治疗便利性。他举了一个简单的例子：一名每月接受EYLEA注射的患者，若改用DURAVYU并每年仅需两次补充注射，则每年总注射次数将从12次降至4次。

"如果你是患者，谁不希望用更少的注射次数更快地改善视力？所有人都会这样想，"他说。

糖尿病黄斑水肿项目

EyePoint还将其糖尿病黄斑水肿（DME）项目作为另一潜在价值来源进行了介绍。公司表示，其在DME领域已有两项完成入组的三期试验，并将该市场定位为价值$30亿的机遇。

• EyePoint表示，其是DME领域唯一的TKI竞争者。
• 公司引用了二期VERONA研究数据，显示与EYLEA相比，第4周时视力改善4至5个字母，干燥度优势达40至50微米。
• 三期研究旨在验证第4周的疗效及干燥度信号。
• LUGANO结果公布后，DME试验的统计分析方案未作任何调整。
• 管理层预计DME数据将在FDA就湿性AMD作出决定之前公布。

管理层表示，他们认为DME市场机遇可能大于湿性AMD，原因在于许多患者在治疗依从性方面存在困难。他们表示，若三期数据能够证实早期研究结果，更快的视力改善、更佳的干燥度控制以及更少的注射次数，将有望支持该药物的广泛应用。

问答环节要点

在问答环节，分析师就主要终点未达标、安全性特征及下一批数据公布时间等问题对管理层进行了深入追问。

• 关于救援标准：管理层表示，三期试验中更严格的救援规则似乎并未对数据产生负面影响，并以强劲的OCT控制结果及无需补充注射亚组数据为佐证。
• 关于下半段视力趋势：管理层表示，9名离群患者在负荷期内视力始终未见改善，尽管其OCT扫描显示积液已干燥，提示视力损失原因并非湿性AMD控制不佳。
• 关于不良事件：管理层表示，飞蚊症可能与患者在玻璃体腔中看到植入物有关，而其他视网膜事件则反映了活动性疾病，而非药物毒性所致。
• 关于LUCIA时间节点：公司重申数据将于2024年第四季度公布，最早不早于10月下旬，可能延至11月初。
• 关于FDA策略：管理层表示，LUCIA试验若取得阳性结果，应足以提交NDA，且FDA可能会综合考量全部数据集。
• 关于DME时间节点：管理层表示，DME数据读出应早于FDA就湿性AMD作出决定。

结语

EyePoint在Cantor大会上传递的信息明确：LUGANO试验未达标是一次挫折，但这并不意味着DURAVYU的故事就此终结。

读者可参阅下方完整文字记录，了解公司临床数据、FDA策略及即将到来的关键催化剂的更多详情。

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