匹兹堡 - 市值53亿美元、毛利率高达92.5%的商业化阶段生物技术公司Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS)今天宣布了其用于治疗营养不良型表皮水疱症(DEB)的基因疗法产品beremagene geperpavec-svdt (B-VEC)的监管进程更新。原定于上周四举行的欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)口头说明会被取消，委员会转而要求公司就未解决的问题提供书面回复。
据Krystal Biotech称，EMA对B-VEC的全面批准没有重大异议。公司对其解决剩余上市后问题的能力充满信心，并认为与EMA的这次额外交流将有利于DEB患者。CHMP的意见现预计将在2025年第一季度给出，公司在德国的上市时间表仍计划在2025年第二季度。
DEB是一种罕见且严重的遗传性疾病，导致皮肤极度脆弱，轻微摩擦或创伤就可能导致起泡和撕裂。B-VEC是一种非侵入性、可重复给药的基因疗法，旨在从分子水平治疗DEB，通过传递COL7A1基因的拷贝。该疗法于2023年5月获得美国食品和药物管理局(FDA)批准，在美国以VYJUVEK®的商品名销售。
Krystal Biotech专注于开发和商业化用于治疗高度未满足医疗需求疾病的基因药物。公司的首个商业产品VYJUVEK®是第一个可重复给药的基因疗法，也是FDA批准的首个DEB治疗方法。根据InvestingPro数据，该公司保持强劲的财务健康状况，流动比率为7.97，过去十二个月的收入增长率超过2,700%。
本更新基于Krystal Biotech, Inc.的新闻稿声明。公司关于EMA审查时间表和欧盟商业发布的前瞻性声明受各种因素影响，包括监管审查和营销批准。InvestingPro分析显示，该股票年初至今的回报率强劲，达49.3%。更多深入分析可在全面的Pro研究报告中获得，该报告提供了对这家公司及其他1,400多家美国股票的深度分析。
在其他近期新闻中，基因疗法公司Krystal Biotech报告了2024年第三季度的强劲业绩。公司每股收益显著增加，从第二季度的$0.54上升至$0.95，其主打产品VYJUVEK的收入大幅增长，第三季度净收入达到$83.8百万。这些近期发展归功于成功的商业策略，包括高度关注患者和医生体验。
Krystal Biotech还提供了其在欧洲和日本的扩张计划以及临床管线进展的最新情况。公司正在为欧洲的CHMP意见和2025年在日本的发布做准备，计划在2025年在这两个地区商业发布B-VEC。此外，公司预计到2024年底将从其临床管线的多个产品中获得中期数据读数。
在财务方面，公司报告了强劲的状况，2024年第三季度末现金和投资达$374百万。然而，值得注意的是，由于临床和制造成本的增加，研发费用已增至$13.5百万。尽管如此，公司预计在2025年初将达到与PeriphaGen交割相关的$300百万里程碑付款。
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