马萨诸塞州沃尔瑟姆 - Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ:SNDX) 宣布了revumenib治疗复发或难治性突变型NPM1 (mNPM1) 急性髓系白血病 (AML) 的二期试验取得积极结果。AUGMENT-101试验达到了主要终点，在可评估的成年患者中报告了23%的完全缓解 (CR) 和部分血液学恢复的完全缓解 (CRh) 率。在这个经过多次治疗的患者群体中，试验还显示了47%的总体反应率，其中75%的患者此前接受过venetoclax治疗，这是一种常见的AML治疗方法。
该研究包括64名成年患者，中位年龄为65岁，他们此前接受过多线治疗。安全性表现良好，只有5%的患者因治疗相关不良事件而停止治疗。最常见的严重不良事件包括QTc间期延长、贫血、发热性中性粒细胞减少症、分化综合征和血小板计数减少。
Syndax的首席执行官Michael A. Metzger对revumenib的潜力表示乐观，特别是考虑到预计在2024年第四季度获得FDA批准用于相关白血病治疗。有了这些积极数据，Syndax正在准备在2025年上半年提交补充新药申请（sNDA）。
来自Memorial Sloan Kettering Cancer Center的Eytan M. Stein博士强调了这些结果对于治疗选择有限且预后较差的患者群体的重要性。考虑到参与者中有许多人此前venetoclax治疗失败，这些发现尤其令人鼓舞。
该公司计划在2024年12月的美国血液学会年会上展示更多数据，并在年底前启动额外的临床试验。这些发展是Syndax更广泛努力的一部分，旨在探索revumenib对各种急性白血病的临床益处。
这则新闻基于Syndax Pharmaceuticals的新闻稿声明，不包括对这些声明的任何独立验证。这些信息反映了公司目前的预期，随着更多数据的可用，可能会发生变化。
在其他最近的新闻中，Syndax Pharmaceuticals在其2024年第三季度财报电话会议上强调了其财务和临床进展。该公司宣布与Royalty Pharma就Niktimvo达成了3.5亿美元的特许权使用费协议，旨在加强其财务状况并协助Niktimvo和revumenib的商业化。FDA批准Niktimvo用于慢性移植物抗宿主病以及预期批准revumenib用于急性白血病被强调为显著成就。
Syndax报告截至9月30日的现金为3.996亿美元，第三季度的运营支出为1.021亿美元。2024年指引调整为3.65亿美元至3.7亿美元。该公司正在为2025年第一季度初Niktimvo的商业发布做准备，目标是价值15亿美元至20亿美元的三线cGVHD治疗市场。
Revumenib的临床数据显示出前景，计划在即将举行的会议上展示并启动关键的三期试验。尽管没有具体的HOVON试验数据结论时间表，但Syndax对Niktimvo和revumenib的商业前景持乐观态度。这些最近的发展反映了Syndax致力于积极的临床开发和商业化策略。
InvestingPro 洞察
Syndax Pharmaceuticals的revumenib二期试验积极结果引发了投资者的兴趣，这反映在公司最近的股票表现上。根据InvestingPro数据，SNDX在过去一周内显示出10.61%的强劲回报，过去一年的回报率更是达到了令人印象深刻的60.74%，表明市场对公司的产品管线信心日益增强。
尽管这些临床结果令人鼓舞，但值得注意的是Syndax目前尚未盈利。一个InvestingPro提示强调，预计公司今年不会盈利，这对处于开发阶段的生物科技公司来说很常见。然而，另一个InvestingPro提示显示，Syndax的现金持有量超过债务，这表明公司有稳固的财务状况来支持持续的研发工作。
公司的市值为18.6亿美元，反映了投资者对其潜力的乐观态度。然而，市净率为5.07，相对于其账面价值而言，股票可能被认为相对昂贵。这种估值可能由于revumenib在AML治疗中的前景和潜在市场而得到证明。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro为Syndax Pharmaceuticals提供了12个额外的提示，提供了对公司财务健康状况和市场地位的更深入了解。
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