加利福尼亚州南旧金山 - 专注于罕见疾病的生物技术公司Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX)近日在第53届儿童神经病学学会年会上展示了其ATTeST III期临床试验的安全性数据。该研究涉及EryDex，这是一种用于治疗共济失调-毛细血管扩张症(A-T)的研究性治疗方法，A-T是一种罕见的神经退行性疾病。
海报展示强调，EryDex在试验中总体耐受性良好，大多数治疗相关不良事件(TEAEs)为轻度至中度。重要的是，患者未出现通常与长期使用类固醇相关的副作用。研究报告有三名患者因不良事件而停止治疗，其中一例严重不良事件被认为不太可能与治疗相关。
Quince Therapeutics的首席执行官Dirk Thye医生对EryDex的潜力表示乐观，指出其安全性特征支持进一步评估其用于A-T治疗。该公司的关键III期NEAT研究目前正在美国和欧洲招募患者，预计将在2025年底得出初步结果。
NEAT试验旨在评估EryDex对A-T患者的神经系统影响，并根据与FDA达成的特殊方案评估协议进行。Quince还获得了EryDex的快速通道资格，表明其有潜力满足未满足的医疗需求。
A-T是一种导致神经系统退化和免疫功能低下的遗传性疾病，患者通常在青春期前就需要使用轮椅。美国约有4,600例确诊病例，英国和欧盟四国估计有5,000例，目前尚无获批的治疗方法。
EryDex利用Quince的专有AIDE技术，将药物包裹在患者自身的红细胞中，可能减少长期使用皮质类固醇的不良影响。
Quince Therapeutics是一家专注于开发罕见疾病治疗方法的后期生物技术公司。本文信息基于新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Quince Therapeutics得到了Rodman & Renshaw和EF Hutton的认可，这两家公司对该公司启动了"买入"评级的覆盖。分析师们关注的是该公司用其领先的治疗候选药物EryDex治疗共济失调-毛细血管扩张症(A-T)这种罕见遗传病的创新方法。Quince Therapeutics发布了其III期ATTeST临床试验的有希望的数据，显示出良好的安全性特征，并在一部分患者中产生了积极效果，特别是6至9岁的儿童。然而，由于不符合最低投标价格要求，该公司面临可能从纳斯达克全球精选市场摘牌的风险，截止日期为2024年12月17日，需在此之前重新符合要求。从积极方面来看，美国食品和药物管理局(FDA)已授予Quince的EryDex系统快速通道资格，这是一个重要的监管里程碑。这些是围绕Quince Therapeutics的最新发展，该公司继续创新并应对监管挑战。
InvestingPro洞察
随着Quince Therapeutics (NASDAQ: QNCX)推进其用于治疗共济失调-毛细血管扩张症的EryDex治疗，投资者可能会发现最近的财务数据和市场表现提供了额外的背景信息。
根据InvestingPro数据，Quince Therapeutics的市值为71.84百万美元，反映了其作为小型生物技术公司的地位。该股最近表现出显著的动力，过去一个月的价格回报率为144.96%，过去一年的回报率为88.55%。股价的这种飙升与在儿童神经病学学会年会上展示的积极安全性数据以及正在进行的III期NEAT研究相一致。
然而，值得注意的是，Quince Therapeutics目前尚未盈利，截至2023年第二季度的过去十二个月调整后营业收入为-29.52百万美元。这对处于开发阶段的生物技术公司来说是典型的，因为它们在获得批准产品的收入之前，大量投资于研究和临床试验。
InvestingPro提示强调，Quince持有的现金多于债务，这对于资助正在进行的临床试验和运营可能至关重要。然而，该公司也在迅速消耗现金，这是开发新型治疗方法的生物技术公司常见的挑战。
投资者应该意识到，虽然该股票交易价格接近52周高点，但分析师预计公司今年不会盈利。这凸显了投资早期生物技术公司的投机性质，以及EryDex成功对Quince未来前景的重要性。
对于那些有兴趣进行更深入分析的人，InvestingPro为Quince Therapeutics提供了14个额外的提示，提供了更全面的公司财务健康和市场地位视图。
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