加利福尼亚州卡尔斯巴德 - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS)已收到美国食品和药物管理局(FDA)的确认,其新药申请(NDA)donidalorsen正在审核中。Donidalorsen是一种研究中的RNA靶向药物,旨在预防12岁及以上患者的遗传性血管性水肿(HAE)发作。
FDA已将处方药用户费法案(PDUFA)行动日期定为2025年8月21日。如果获得批准,donidalorsen将成为Ionis继第3期和第2期研究取得积极结果后的第二次独立商业化产品。该药物旨在减少前激肽酶(PKK)的产生,PKK是导致HAE发作的关键因素,HAE发作的特征是身体各部位严重肿胀,可能危及生命。
Donidalorsen的NDA包括关键的第3期OASIS-HAE和OASISplus研究数据,以及正在进行的第2期开放标签延伸(OLE)研究数据。这些试验据报道显示HAE发作率显著且持续降低,在第2期OLE研究中,平均减少96%的效果持续长达三年。
在这些研究中,donidalorsen的耐受性普遍良好,没有出现与药物相关的严重治疗相关不良事件。最常见的不良事件是注射部位反应,大多为轻度或中度。
HAE影响美国和欧洲超过20,000名患者,目前的治疗方法通常涉及预防性方法来预防或减轻发作的严重程度。Ionis首席执行官Brett Monia对donidalorsen改善HAE患者预防性治疗前景的潜力表示有信心。
FDA此前于2023年授予donidalorsen孤儿药资格。此外,大塚制药拥有在欧洲和亚太地区商业化该药物的独家权利,并正准备今年向欧洲药品管理局(EMA)提交上市许可申请。
本报告基于Ionis Pharmaceuticals, Inc.的新闻稿声明,不包含任何推测或促销内容。提供的信息是事实性的,旨在告知读者donidalorsen监管审查过程的当前状态。
在其他最近的新闻中,Ionis Pharmaceuticals在产品开发方面取得了重大进展,并获得了积极的分析师评级。该公司在一项涉及更高剂量nusinersen(一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物)的研究中取得了积极结果,Laidlaw给予买入评级,目标价为$68.00。TD Cowen也重申了对Ionis的买入评级,目标价为$59.00,基于最近关于公司另一种SMA治疗药物Spinraza的数据。
Ionis还报告了其用于治疗遗传性血管性水肿的研究药物donidalorsen的开发进展。此外,FDA已授予zilganersen快速通道资格,这是一种潜在的超罕见神经系统疾病亚历山大病的治疗药物。
该公司宣布了一项普通股公开发行提议,预计金额为$500 million,以支持商业化发布、临床项目、研究和开发。在财务方面,Ionis报告了符合年度指导的稳定业绩,并推出了两种新治疗方法,用于遗传性ATTR多发性神经病的WAINUA和用于ALS的QALSODY。
RBC Capital维持了对Ionis Pharmaceuticals的跑赢大市评级和$70.00的目标价,强调了该公司在各种治疗领域的潜力。这些都是Ionis Pharmaceuticals最近的运营发展。
InvestingPro 洞察
在Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS)等待FDA对donidalorsen的决定之际,投资者应考虑一些关键财务指标和来自InvestingPro的专家洞察。该公司的市值为$6.03 billion,反映了投资者对其产品线(包括donidalorsen)的期望。
InvestingPro数据显示,Ionis在截至2024年第二季度的过去十二个月内实现了强劲的收入增长,增幅为29%。这一增长轨迹与donidalorsen的潜在商业化发布相一致,如果获得批准,可能会进一步提升公司的收入。
然而,一个InvestingPro提示警告说,分析师预计本年度销售额将下降。这一预测突显了donidalorsen获批对Ionis未来收入流的重要性。另一个InvestingPro提示指出,该公司在过去十二个月内并未盈利,毛利率为负12.86%。这种财务状况强调了成功推出新药以改善盈利能力的重要性。
对于希望深入了解Ionis财务健康状况和增长前景的投资者,InvestingPro提供了5个额外的提示,为公司在制药行业的地位提供了更全面的分析。
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