马萨诸塞州牛顿市 - 专注于癌症治疗的制药公司Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ:KPTI)宣布，在美国食品和药物管理局(FDA)的指导下，对骨髓纤维化Phase 3 SENTRY试验的终点进行了调整。该试验现在将以24周期间的绝对总症状评分(Abs-TSS)作为其共同主要终点之一，取代了此前衡量总症状评分50%改善(TSS50)的指标。
SENTRY试验正在评估selinexor与ruxolitinib联合用于骨髓纤维化患者的疗效，将保留脾脏体积反应率≥35%(SVR35)作为共同主要终点。Phase 1数据显示，Abs-TSS和SVR35均有显著改善，与JAK抑制剂单药治疗的历史数据相比，SVR35几乎翻倍至近80%，而在第24周Abs-TSS平均改善了18.5分，具有临床意义。
基于这些发现并为增强研究的统计效力，Karyopharm主动将总样本量增加到约350名患者。预计顶线数据读出时间仍定于2025年下半年。
该领域的领先研究者Raajit Rampal博士对试验数据表示信心，他指出骨髓纤维化治疗存在重大未满足需求，而selinexor和ruxolitinib联合用药观察到了有意义的改善。
Abs-TSS被认为是评估症状改善的更准确方法，得到了主要研究者和患者倡导组织的支持，因为它与患者的体验更相关。
Karyopharm将在今天的电话会议上进一步讨论SENTRY试验，会议将邀请Raajit Rampal博士和John Mascarenhas博士参加。
本文基于Karyopharm Therapeutics Inc.的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，由于股价连续一个多月未能达到最低要求，Karyopharm Therapeutics Inc.面临从Nasdaq Global Select Market摘牌的风险。尽管如此，该制药公司有180天的时间，直到2025年3月17日，来重新符合规定。Karyopharm还经历了领导层变动，执行副总裁、首席财务官兼财务主管Michael Mason将于2024年11月5日离职。
Two家不同的公司，H.C. Wainwright和RBC Capital，修订了Karyopharm的财务展望。H.C. Wainwright将公司的目标价从$8.00调整至$7.00，维持买入评级，并略微提高了2024财年全年每股收益(EPS)预估。另一方面，RBC Capital维持了跑赢大市的股票评级，强调了药物selinexor的潜力，预计美国销售潜力为4-5亿美元。
这些最新进展表明Karyopharm Therapeutics正处于重大变革期，正在努力重新达到股价合规要求，并寻找首席财务官的继任者。
InvestingPro洞察
随着Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ:KPTI)推进其骨髓纤维化Phase 3 SENTRY试验，投资者应考虑一些来自InvestingPro的关键财务指标和洞察。尽管该公司专注于开发有前景的癌症治疗方法，但它面临一些财务挑战。
根据InvestingPro数据，Karyopharm的市值为1.2593亿美元，反映了其在生物技术板块的当前地位。截至2024年第二季度的过去十二个月，公司收入为1.4567亿美元，毛利率高达89.19%。这一令人印象深刻的利润率，作为InvestingPro提示强调，表明公司有效管理了相对于收入的生产成本。
然而，投资者应该注意到Karyopharm目前尚未盈利，同期的营业收入为-1.3095亿美元。一条InvestingPro提示警告说，公司正在快速消耗现金，这对于一家在SENTRY等临床试验上投入巨资的生物技术公司来说是一个关键考虑因素。
从积极的方面来看，另一条InvestingPro提示指出，Karyopharm的流动资产超过其短期债务，为其追求研发目标提供了一定的财务灵活性。
对于那些有兴趣进行更深入分析的人，InvestingPro提供了5条额外的提示，可能为了解Karyopharm的财务健康状况和市场地位提供有价值的洞察。这些额外的提示对于希望了解公司在推进SENTRY试验和其他管线项目时前景的投资者来说可能特别有用。
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