圣地亚哥 - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA) 宣布为其评估delpacibart braxlosiran (del-brax/AOC 1020)治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)患者的1/2期FORTITUDE试验启动生物标志物队列。这家专注于RNA疗法的生物制药公司正在寻求潜在的加速批准途径，预计生物标志物队列的招募将在2025年上半年完成，功能性队列也将在同期开始。
Del-brax是首个旨在通过靶向DUX4基因来解决FSHD根本原因的研究性治疗方法，该基因是导致这种疾病的罪魁祸首。FSHD是一种罕见的遗传性疾病，特征是肌肉逐渐无力，目前尚无获批的治疗方法。生物标志物队列将评估每六周给予2 mg/kg剂量的del-brax对16-70岁患者DUX4调控基因表达和循环生物标志物的影响。
试验的初步数据显示了令人鼓舞的结果，del-brax在四个月时表现出DUX4调控基因的减少，新型循环生物标志物和肌酸激酶的降低，以及功能改善的趋势，同时具有良好的安全性和耐受性。这些发现已在今年早些时候举行的第31届FSHD协会国际研究大会上进行了展示。
FORTITUDE试验是一项随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估del-brax的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该试验还包括一项开放标签延伸研究FORTITUDE-OLE，为完成FORTITUDE研究的参与者提供长期评估该药物安全性和耐受性的机会。
Avidity的del-brax已获得美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药认定，以及FDA的快速通道认定。该公司的使命是通过提供新的RNA疗法来深刻改善生活，重点关注罕见肌肉疾病。
本文基于新闻稿声明，将生物标志物队列的启动呈现为Avidity加速del-brax批准过程策略的关键一步。该公司正在紧急推进其临床研究，以为FSHD患者提供潜在的新治疗选择。
在其他近期新闻中，Avidity Biosciences在临床试验方面取得了重大进展。美国食品和药物管理局(FDA)解除了对Avidity药物候选del-desiran的部分临床暂停，为继续进行3期HARBOR试验铺平了道路。这一决定是在另一个治疗候选药物delpacibart zotadirsen的1/2期临床试验初步结果积极之后做出的。
Avidity Biosciences还宣布了由Leerink Partners和TD Cowen管理的2.5亿美元普通股公开发行，以支持其临床项目并推进研发。高盛和TD Cowen重申了对Avidity股票的买入评级，强调了其药物del-brax和del-desiran的潜力，预计峰值销售额分别为27亿美元和40亿美元。
美国银行证券和富国银行的分析师也维持了对Avidity股票的积极评级，反映了最近的发展。这些发展包括FDA授予Avidity的领先研究药物delpacibart etedesiran突破性疗法认定，用于治疗1型肌强直性营养不良症。这些是该公司发展历程中的最新进展。
InvestingPro洞察
Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) 最近宣布的FORTITUDE试验生物标志物队列与公司专注于开发创新RNA疗法的方向一致。尽管临床进展令人鼓舞，但InvestingPro数据揭示了一些投资者应该考虑的财务挑战。
截至2024年第二季度的过去十二个月，Avidity报告的收入为1060万美元，增长率为8.15%。然而，公司的财务状况反映了典型的临床阶段生物制药公司大量投资研发的特征。这体现在-2.207亿美元的负毛利和-2690.64%的营业利润率上。
InvestingPro提示强调，Avidity"资产负债表上的现金多于债务"和"流动资产超过短期债务"，这对于资本密集型的生物技术行业的公司来说是积极的指标。这些因素为Avidity推进其临床项目（包括FSHD的del-brax试验）提供了财务灵活性。
市场似乎对Avidity的潜力持乐观态度，过去一年股价回报率高达775.64%。这与InvestingPro提示注意到的"过去一年高回报"相一致。然而，投资者应该意识到，该公司"过去十二个月未盈利"，且"预计今年净收入将下降"，反映了持续的临床开发投资。
对于那些有兴趣进行更深入分析的人，InvestingPro为Avidity Biosciences提供了10个额外的提示，提供了更全面的公司财务健康和市场地位视图。
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