纽约 - 基因医学公司Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LXEO)宣布其药物候选LX1001的1/2期研究中期结果积极。该药物旨在治疗与APOE4相关的阿尔茨海默病(AD)。研究显示，神经保护性APOE2表达呈剂量依赖性增加，同时与AD认知结果相关的tau生物标志物水平降低。
在所有剂量组中，该治疗都表现出良好的耐受性，没有报告出现淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)，这是抗淀粉样蛋白疗法中常见的副作用，尤其是在携带APOE4等位基因的阿尔茨海默病患者中。
研究的主要研究员Kim Johnson博士表示，这些结果表明LX1001有潜力成为一种耐受性良好的治疗方法，显示出可能对阿尔茨海默病病理产生影响。该研究于2023年第四季度完成入组，共有15名轻度认知障碍或轻度至中度阿尔茨海默病患者参与。
LX1001是一种基因疗法候选药物，旨在为携带两个有毒APOE4等位基因的患者输送保护性APOE2等位基因。中期数据包括前三个剂量组的12个月随访结果和第四组的6个月随访结果，显示生物标志物持续改善，淀粉样蛋白病理稳定。
研究的主要目标是评估安全性和耐受性，次要结果关注脑脊液APOE2蛋白表达以及tau和淀粉样蛋白生物标志物的变化。研究报告了四起严重不良事件，其中三起被认为与治疗无关。一起轻度至中度感音神经性听力损失可能与治疗有关。
Lexeo计划在2025年更新监管互动和LX1001的进一步开发计划。公司今天还举办了网络直播，回顾数据并讨论该项目的下一步计划。LX1001已获得FDA的快速通道资格，凸显其作为阿尔茨海默病治疗重大进展的潜力。
这些发现在西班牙马德里举行的阿尔茨海默病临床试验会议上公布。本文信息基于Lexeo Therapeutics的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，据Stifel报道，Lexeo Therapeutics在治疗弗里德赖希共济失调心肌病(FA-CM)的LX-2006药物的1/2期中期数据中显示出前景看好。该公司维持对Lexeo的"买入"评级，将积极的疗效迹象和清晰的安全性特征归因于信心增强。Lexeo与FDA的CBER部门积极接触，并预计在2024年底前获得更多监管细节，进一步支持这一前景。
在财务更新方面，Lexeo报告2024年第二季度每股净亏损为$0.64，略好于H.C. Wainwright预测的每股亏损$0.65。公司的研发费用为$16.6百万，销售、管理和一般费用报告为$7.0百万。Lexeo季度末现金储备约为$175.0百万，预计可维持运营至2027年。
尽管H.C. Wainwright最近将其目标价从$22.00下调至$21.00，但仍维持对Lexeo的"买入"评级。该公司还更新了对Lexeo 2024全年每股净亏损的预测为$2.75。其他近期发展包括Lexeo选举Mette Kirstine Agger为I类董事，并批准KPMG LLP为其独立审计。
InvestingPro洞察
随着Lexeo Therapeutics (NASDAQ:LXEO)报告其阿尔茨海默病治疗的中期结果令人鼓舞，投资者可能对公司的更深入财务视角感兴趣。根据InvestingPro数据，Lexeo的市值为$329.62百万，反映其在生物技术板块中作为相对较小参与者的地位。
InvestingPro提示强调，Lexeo的资产负债表上现金多于债务，这对于资助正在进行的研究和开发工作（如LX1001研究）可能至关重要。这种财务缓冲可能为公司提供所需的资金支持，以推进其有前景的阿尔茨海默病治疗通过临床试验和潜在的商业化。
然而，值得注意的是，Lexeo目前尚未盈利，截至2024年第二季度的过去十二个月P/E比率为负值-4.29。这对于大量投资于研发的早期生物技术公司来说并不罕见。同期公司的毛利润为-$57.76百万，表明开发新型基因疗法的巨大成本。
尽管面临这些财务挑战，Lexeo的股票近期表现出一些积极势头，过去一个月的价格回报率为10.29%。这可能反映了投资者对公司最近临床结果的乐观情绪。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro提供了额外的提示和洞察。Lexeo Therapeutics还有7个更多的InvestingPro提示可用，这些提示可能为理解公司的财务健康状况和市场地位提供有价值的背景，因为它正在推进其创新的阿尔茨海默病治疗。
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