伦敦 - 著名生命科学投资公司Syncona Ltd通过其投资组合公司Spur Therapeutics宣布,FLT201(一种用于治疗戈谢病的新型基因疗法候选药物)的GALILEO-1 I/II期研究取得了积极成果。这些发现在意大利罗马举行的第31届欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT)年度大会上进行了展示。
该试验涉及6名患者,他们接受了一次性4.5e11 vg/kg剂量的FLT201输注。患者在给药后被监测了7到15个月不等。疗效结果基于5名患者,其中1名因预先存在针对传递FLT201的AAVS3衣壳的中和抗体而被排除。安全性分析包括所有参与者,治疗显示出良好的安全性和耐受性。
截至2024年9月27日的研究数据显示,没有出现输注反应、剂量限制性毒性或严重不良事件。该疗法使戈谢病临床反应的关键生物标志物lyso-Gb1水平持续降低42%至96%。即使在先前接受酶替代疗法(ERT)或底物减少疗法(SRT)后lyso-Gb1水平仍然较高的患者中,也观察到了这种降低。
所有5名患者的骨髓负担都有所改善,这表明FLT201能够到达现有治疗方法无法有效靶向的深层组织。此外,在停用ERT或SRT后,该疗法还与脾脏和肝脏体积、血红蛋白水平和血小板计数的维持或改善相关。
Syncona Investment Management Limited的首席执行官兼Spur Therapeutics董事长Chris Hollowood评论了这些数据的重要性,强调FLT201有潜力显著影响戈谢病的治疗格局。他表示,这些数据支持FLT201的持久性,并有可能比当前治疗方法提供更长期的益处。积极的试验结果也增强了Spur技术的可信度,并有助于其临床前管线向更常见的疾病(如帕金森病)推进。
Syncona正准备支持Spur Therapeutics在2025年启动III期试验。这一公告基于Syncona Ltd的新闻稿。
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