波士顿 - 生物制药公司Astria Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ATXS)最近获得欧盟委员会授予的孤儿药资格(OMPD)，用于其治疗遗传性血管性水肿(HAE)的药物navenibart。这一地位紧随其Phase 1b/2临床试验的积极结果而来，该结果表明navenibart可以显著降低HAE的月发作率。
OMPD是一个重要的监管里程碑，可能会促进Astria的药物开发过程。这一资格旨在鼓励开发针对威胁生命或非常严重的罕见疾病的治疗方法，这些疾病在欧盟影响的人数少于每10,000人中的5人。它包括监管和财务激励措施，以及欧洲药品管理局(EMA)在优化药物临床开发方面的潜在支持。
Navenibart是一种血浆激肽释放酶单克隆抗体抑制剂，旨在提供长效预防HAE发作。ALPHA-STAR临床试验显示，在六个月内一次或两次给药时，月发作率降低了90-96%，并且具有良好的安全性。
Astria的首席执行官Jill C. Milne博士对OMPD的指定表示满意，认为这强化了全球对有效HAE治疗的未满足需求。Milne博士还提到美国FDA已将navenibart认定为孤儿药，增加了该药物的可信度。公司期待在2025年第一季度将navenibart推进到Phase 3试验。
该药物已经获得美国食品和药物管理局(FDA)的孤儿药和快速通道资格，突显了其在HAE市场的潜力。Astria Therapeutics以开发过敏和免疫性疾病的治疗方法而闻名，navenibart是其主要项目。
这一公告基于新闻稿声明，反映了公司目前对navenibart开发和潜在市场进入的计划和期望。Astria Therapeutics继续致力于为全球HAE患者带来新的治疗选择。
在其他近期新闻中，Astria Therapeutics在生物技术领域取得了重大进展，特别是其研究性药物navenibart获得了FDA授予的用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)的孤儿药资格。该药物在Phase 1b/2 ALPHA-STAR临床试验中显示了promising结果，公司预计将在2025年初启动Phase 3试验。Navenibart还获得了快速通道资格，这可以加快治疗严重疾病并满足未满足医疗需求的药物的审查过程。
Astria Therapeutics还在开发STAR-0310，这是一种用于治疗特应性皮炎的OX40拮抗剂单克隆抗体，目前处于临床前开发阶段。TD Cowen和H.C. Wainwright的分析师维持了对Astria的买入评级，强调了navenibart和OX40项目的潜力。尽管第二季度亏损高于预期，Oppenheimer仍将公司的股票目标从$25上调至$26，维持优于大市评级。
这些最新进展凸显了Astria Therapeutics在生物技术领域的进步。该公司与Ypsomed AG合作开发navenibart的自动注射器，旨在为患者提供一种用户友好的给药方法。Astria季度末拥有约3.55亿美元的现金储备，预计可维持运营至2027年年中。
InvestingPro洞察
Astria Therapeutics最近在navenibart方面取得的监管里程碑与其财务状况和市场表现相一致。根据InvestingPro数据，该公司的市值为650.58百万美元，反映了投资者对其潜力的信心。尽管在过去十二个月内未盈利，营业收入为-92.19百万美元，但Astria的股票表现出色，一年价格总回报率达80.66%。
这种强劲的市场表现可能是由navenibart的promising临床结果和获得的监管资格推动的。一个InvestingPro提示强调，Astria"持有的现金多于债务"，这可能为支持即将在2025年第一季度进行的Phase 3试验提供必要的财务灵活性。
另一个相关的InvestingPro提示表明，"流动资产超过短期债务"，这表明Astria有能力为其正在进行的研发工作提供资金，包括推进navenibart。
值得注意的是，分析师为Astria设定了每股25美元的公允价值目标，显著高于其之前11.49美元的收盘价。这一目标可能反映了市场对navenibart在HAE治疗领域潜力的乐观态度。
对于有兴趣进行更深入分析的投资者，InvestingPro为Astria Therapeutics提供了7个额外的提示，提供了更全面的公司财务健康和市场地位视角。
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