加利福尼亚州诺瓦托 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) 分享了其用于治疗Wilson病(一种罕见遗传疾病)的实验性基因疗法UX701的Cyprus2+第1/2/3期研究的有希望结果。根据公司最新更新，该研究显示参与者的铜代谢有意义的临床活性和改善。
该正在进行的研究已完成第一阶段，三个剂量组的15名患者对该疗法显示出反应。值得注意的是，六名患者已完全停止了标准护理治疗，包括螯合剂和锌治疗。第七名患者也正在逐步减少这些治疗。这些患者的非铜蓝蛋白结合铜(NCC)水平已稳定在正常范围内，表明UX701的潜在疗效。
Ultragenyx计划在研究中增加另一个队列，测试剂量适度提高的基因疗法，并结合优化的免疫调节方案。这一调整旨在提高治疗的效率和有效性，并可能允许大多数患者停止标准护理治疗。
到目前为止，该疗法的耐受性良好，没有报告意外的治疗相关不良事件或重大免疫安全问题。公司对中期结果感到鼓舞，这些结果显示在一部分患者中有明显的转基因表达和改善的铜转运迹象。
UX701旨在通过单次静脉输注后提供ATP7B铜转运蛋白的稳定表达。它已在美国和欧盟获得孤儿药认定，并在美国获得快速通道认定。
Wilson病是由ATP7B基因突变引起的，导致铜在肝脏和其他组织中积累。该病可导致严重的肝脏、神经系统和精神问题。虽然目前的治疗方法集中在减少或去除过量的铜，但它们可能有显著的副作用，一些患者继续经历临床恶化。
这则新闻基于Ultragenyx Pharmaceutical Inc.的新闻稿声明，并不构成对该公司或其产品的认可。研究结果是初步的，需要进一步研究以确认该疗法的安全性和有效性。
在其他近期新闻中，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.报告第二季度盈利强劲，总收入达到1.47亿美元，导致其上调年度收入指引。公司的财报电话会议强调了其临床管线和商业产品组合的重大进展，包括关键药物的III期和II期试验的积极结果。Ultragenyx还与FDA就GTX-102（一种潜在的Angelman综合征治疗方法）的III期研究设计达成协议。
TD Cowen对Ultragenyx保持积极展望，重申买入评级，这得益于setrusumab（一种成骨不全症治疗方法）的Orbit II期试验结果令人鼓舞。试验数据显示，年化骨折率显著降低67%，12个月内骨密度增加22%。这些结果确定了正在进行的III期研究的20 mg/kg剂量，并显示对5岁至12岁以下的年轻患者益处更大。
然而，该公司Wilson病项目的第一阶段中期读数已被推迟。尽管如此，Ultragenyx对其setrusumab数据在治疗成骨不全症方面优于Amgen的romosozumab表示信心。这些是投资者密切关注的最新发展。
InvestingPro 洞察
随着Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) 推进其有前景的Wilson病基因疗法，投资者可能会从InvestingPro的实时数据和专家提示中获得额外的背景信息。
根据InvestingPro数据，Ultragenyx显示出强劲的收入增长，截至2024年第二季度，季度收入增长35.75%。这种增长与公司在临床试验和潜在市场扩张方面的进展相一致。然而，重要的是要注意，该公司尚未盈利，过去十二个月的毛利润率为-49.52%。
InvestingPro提示强调，8位分析师已上调了即将到来的期间的盈利预期，表明对Ultragenyx的管线和UX701潜在商业化的信心日益增强。这种乐观情绪反映在股票表现上，过去一年的回报率高达56.66%。
尽管临床结果令人鼓舞，但投资者应该意识到Ultragenyx的运营带有适度水平的债务，并且以11.43的高市净率倍数交易。这种估值可能反映了市场对未来增长和UX701等疗法潜在成功的预期。
对于考虑投资Ultragenyx的人来说，值得注意的是InvestingPro为RARE提供了10个额外的提示，提供了对公司财务健康和市场地位更全面的分析。随着公司推进临床试验并接近其基因疗法治疗的潜在商业化，这些洞察可能特别有价值。
本文由人工智能协助翻译。更多信息，请参见我们的使用条款。