周五，H.C. Wainwright重申了对Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR)股票的买入评级，目标价为77.00美元。该公司分析师强调了Capricor向美国食品和药物管理局（FDA）完成了滚动生物制品许可申请（BLA）的提交，该申请旨在使用deramiocel（之前称为CAP-1002）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病。
这份BLA申请于1月2日宣布提交完成，按计划如期完成，并促使Capricor从其合作伙伴日本新药公司获得了1000万美元的里程碑付款。BLA中提交的数据强调了deramiocel对DMD相关心肌病的益处，这些数据来自于Phase 2 HOPE-2试验和开放标签扩展（OLE）试验的结果，以及与患者水平自然病史数据的比较。
FDA预计将在2025年第一季度对这份申请提供反馈。Capricor对获得优先审查资格持乐观态度，这可能会导致2025年下半年出现潜在的处方药用户费用法案（PDUFA）日期。
为了迎接可能的批准和市场推出，Capricor正在积极准备商业化。努力包括加强商业化前的活动，扩大生产能力，以及建立战略合作伙伴关系，以支持deramiocel在美国和国际市场的成功推出。
本文由人工智能协助翻译。更多信息，请参见我们的使用条款。