周二，H.C. Wainwright维持了对Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE)的买入评级和95.00美元的目标价，相对于当前43.87美元的交易价格有显著上涨空间。根据InvestingPro数据，分析师共识仍然强烈看多，目标价格范围在48美元至140美元之间。该公司的背书紧随Ultragenyx于2024年12月19日宣布启动GTX-102（其用于治疗Angelman综合征的实验性治疗）的关键第三期Aspire研究。
Aspire研究已开始对首位患者进行给药，旨在招募约120名4至17岁的儿童，这些儿童经基因诊断确认具有Angelman综合征特征的完全母源性UBE3A基因缺失。
尽管公司在过去十二个月内收入增长强劲，达27.4%，并保持2.81的健康流动比率，表明流动性强劲，参与者将以1:1的比例随机分配接受GTX-102或假比较剂，为期48周的主要疗效分析期。治疗组将接受三次每月8 mg的GTX-102负荷剂量，随后在维持期间每季度最多接受14 mg。
Aspire研究的主要终点是通过Bayley-4认知原始分数来衡量认知改善。此外，一个关键的次要终点涉及多领域响应者指数（MDRI），该指数评估五个领域：认知、接受性交流、行为、粗大运动功能和睡眠。在最初的48周之后，接受假治疗的患者将有资格转换为接受GTX-102治疗。
除Aspire研究外，H.C. Wainwright还期待setrusumab的Orbit研究第三期部分的首次潜在中期分析结果，预计将在2024年底或2025年初公布。只有当汇编的数据达到p
在其他近期新闻中，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.在其临床管线中取得了值得注意的进展。该公司正在寻求FDA批准其Sanfilippo A基因疗法UX111，这是治疗罕见神经退行性疾病的重要发展。此举是在FDA承认脑脊液肝素硫酸盐作为加速批准的生物标志物之后进行的。
在财务方面，Ultragenyx报告2024年第三季度收入同比增长42%，总计1.39亿美元。然而，该公司同季度也录得1.34亿美元的净亏损。尽管如此，分析师仍对该股票保持强烈买入共识，目标价格范围在每股48美元至140美元之间。
Ultragenyx的首席执行官Emil Kakkis强调了罕见疾病项目及时执行的重要性，并对公司的未来持乐观态度。该公司预计将在2026年底前实现GAAP盈利，并正在为针对罕见疾病治疗的生物制品许可申请提交做准备，有望在未来几年推出三种新疗法。
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