周四，瑞穗证券更新了对基因疗法专业生物技术公司uniQure BV (NASDAQ:QURE)的看法。该公司将uniQure的股票目标价从之前的7.00美元大幅上调至20.00美元，同时维持对该股的中性评级。
这一调整反映了瑞穗对uniQure的AMT-130（一种用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的基因疗法候选药物）信心的增长。根据InvestingPro的数据，分析师对uniQure的目标价范围从6.65美元到56.89美元不等，反映了对公司潜力的不同看法。
分析师的乐观情绪基于uniQure最近与FDA达成的共识，该共识允许公司使用正在进行的I/II期试验数据与自然病史外部对照进行比较，作为生物制品许可申请（BLA）的主要支持。此外，复合统一亨廷顿舞蹈症评分量表（cUHDRS）已被接受为中间临床终点。
尽管有这一积极进展，瑞穗的立场仍然谨慎。该公司指出，uniQure的股票已经经历了大幅上涨，涨幅达139%，这表明市场已经将AMT-130加速批准的潜力计入了价格。
InvestingPro的数据显示，六个月的回报率甚至更为显著，达到244.86%，目前股票交易价格高于其公允价值估计。该平台的分析还显示，公司正在迅速消耗现金，过去十二个月的EBITDA为-1.8932亿美元。
此外，瑞穗对AMT-130的潜在市场采用表示担忧，原因包括其复杂的给药方式、与基因疗法采用和报销相关的更广泛挑战，以及亨廷顿舞蹈症疗法的竞争格局。
uniQure在AMT-130方面的进展来得正是时候，因为亨廷顿舞蹈症领域对新疗法有着高度未满足的需求。公司利用正在进行的试验数据用于监管目的的能力可能会加快潜在批准和商业化的进程。然而，市场对这一结果的预期已反映在uniQure股票的近期表现中，这从其股价的显著上涨可以看出。
随着这家生物技术公司继续在监管过程中前进，并解决将复杂的基因疗法推向市场的挑战，投资者和行业观察者可能会密切关注AMT-130临床进展的进一步发展，以及其对亨廷顿舞蹈症患者的潜在影响。
根据InvestingPro的数据，uniQure的市值为7.6819亿美元，整体财务健康评分为"一般"。InvestingPro还提供了13个关于uniQure财务状况和市场表现的额外独家见解，投资者在评估公司前景时需要考虑多个因素。
在其他近期新闻中，基因疗法公司uniQure BV在其亨廷顿舞蹈症治疗AMT-130方面取得了重大进展。美国食品和药物管理局（FDA）已同意AMT-130的加速批准程序，这一进展得到了Stifel和RBC Capital Markets等金融服务公司的积极响应。
RBC Capital Markets将uniQure的目标价从14.00美元上调至20.00美元，维持对该股的"优于大市"评级。同样，Raymond James将公司股票评级从"优于大市"上调至"强烈买入"。
FDA的批准途径协议基于公司正在进行的I/II期临床试验数据，可能消除了进行额外研究的需求。这一进展简化了uniQure治疗的批准过程。公司还启动了其调查性治疗AMT-162的I/II期临床试验，旨在解决由SOD1突变引起的ALS。
虽然高盛维持了对uniQure的中性评级，但H.C. Wainwright和Stifel等其他公司则维持了对该公司的积极评级。这些最新进展反映了uniQure在基因疗法方面的进展，特别是用于亨廷顿舞蹈症的AMT-130和用于ALS的AMT-162。
预计2025年上半年将与FDA进行进一步讨论，以讨论AMT-130生物制品许可申请提交的统计分析计划和技术要求。
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