周三，古根海姆重申了对Praxis Precision Medicines Inc. (NASDAQ:PRAX)的买入评级和170.00美元的目标价，这是在该公司发布2024财年第三季度更新后做出的。该公司强调了更新中的几个要点，包括宣布Praxis的ulixacaltamide Essential3 Study 1的中期分析已从2024年第四季度推迟到2025年第一季度，该研究目前正在招募400名参与者。尽管时间有所调整，但管理层仍然坚持他们在2025年提交新药申请(NDA)的指导。
中期分析将为Praxis提供机会，在必要时调整研究的样本量，可能会增加试验成功的概率。古根海姆对该股票的潜力表示乐观，估计其可能会根据研究中预期的本体性震颤(ET)数据出现显著变动。
此外，Praxis的管理团队对其项目的成功表示有信心，并计划重启他们的帕金森病研究。该公司还注意到Praxis正在进行PRAX-628（现称为vormatrigine）的II期RADIANT研究的招募，该研究正在对FOS或全身性癫痫患者进行测试。这项研究的顶线结果预计将在2025年上半年公布。
Praxis还启动了POWER1研究，这是FOS两项II/III期试验中的第一项，并在II期EMBOLD结果令人鼓舞后，公司开始了研究的第二组。这一组旨在足以进行注册，目标招募80名患者，公司预计在2026年上半年获得顶线结果。此外，在与监管机构讨论后，计划在2025年上半年开始针对所有发育性和癫痫性脑病(DEEs)的注册研究EMERALD。古根海姆重申买入评级和目标价反映了他们对Praxis Precision Medicines Inc.的持续信心。
在其他近期新闻中，Praxis Precision Medicines在研发方面取得了显著进展。该制药公司更新了其高管离职条款，在某些情况下包括增强的福利，反映了其致力于留住顶级领导层的承诺。在临床试验领域，Praxis的药物候选品Relutrigine在II期研究中显示出运动性发作减少46%的显著效果，超过30%的患者达到无发作状态。这些结果得到了包括Piper Sandler、Truist Securities、TD Cowen、Needham、Oppenheimer和古根海姆在内的多家分析师公司的积极评价，它们都维持了对公司的正面评级。此外，Praxis另一个药物候选品Ulixa的III期临床试验预计将很快产生关键数据。Praxis还计划进行进一步的临床试验，预计在2024年第四季度进行Essential3 Part1的中期分析，并在2024年第三季度发布relutrigine EMBOLD数据。这些最新进展凸显了该公司在追求创新治疗方面的持续进展。
InvestingPro洞察
为补充古根海姆对Praxis Precision Medicines Inc. (NASDAQ:PRAX)的积极展望，来自InvestingPro的最新数据为公司的财务状况和市场表现提供了额外的视角。
根据InvestingPro数据，截至最新可用数据，Praxis展示了显著的市场表现，一年价格总回报率为391.85%。这与文章中强调的公司正在进行的临床开发和潜在市场机会相一致。该股票目前的交易价格接近52周高点，价格为52周高点值的93.65%。
InvestingPro提示显示，Praxis的现金多于债务，这可能为公司推进临床试验和2025年潜在的NDA申请提供财务灵活性。此外，六位分析师上调了对即将到来的期间的盈利预期，可能反映了对公司管线和战略方向的信心增加。
值得注意的是，虽然Praxis在临床开发方面显示出前景，但该公司目前尚未盈利，截至2024年第二季度的过去十二个月P/E比率为-10.19。这对处于开发阶段的生物制药公司来说并不罕见，投资者应将此与Praxis药物候选品的潜力一并考虑。
对于有兴趣进行更全面分析的读者，InvestingPro为Praxis Precision Medicines提供了13个额外的提示，可以更深入地了解公司的财务健康状况和市场地位。
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