Braveheart在Stifel心脏代谢论坛亮相：凭借充裕现金大力布局HCM领域

2026年9月30日（星期三），Braveheart（BRVE）在Stifel 2026年虚拟心脏代谢论坛上，详细阐述了其在肥厚型心肌病（HCM）领域的雄心布局。公司拥有雄厚的现金储备，并推进两项后期临床项目。管理层表示，公司希望凭借BHB-1893挑战现有疗法，但同时也坦承需要向监管机构证明其数据的可靠性，并验证简化给药方案在实际临床中的可行性。

核心要点

• Braveheart表示，公司资产负债表上约有5亿美元现金，IPO完成后经调整的现金余额超过5.2亿美元。
• 公司核心药物BHB-1893正在针对梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病分别开展III期临床研究。
• 管理层认为，与现有心肌肌球蛋白抑制剂相比，BHB-1893可能具备更强的疗效、更少的安全限制以及更简便的监测要求。
• 来自中国及Braveheart自身研究的早期数据显示，药物能快速降低梯度、改善生物标志物，且对射血分数影响有限。
• 公司表示，FDA对一项潜在的早期申报策略给予了积极反馈，该策略将结合美国中期数据与中国III期完整数据。

财务情况

首席财务官Paul Rickey表示，从第二季度角度来看，纳入IPO募集资金后，Braveheart经调整的现金余额超过5.2亿美元。公司表示，此次融资旨在支持LIONHEART-HCM和NOBLEHEART-HCM两项III期项目推进至数据读出阶段，并为早期商业化前期规划提供资金保障。

• Braveheart成立于2023年，从公司创立到积累约5亿美元的资产负债表规模，进展迅速。
• IPO募集的经调整现金超过5.2亿美元。
• 管理层表示，现有现金储备旨在覆盖关键开发阶段及早期商业化准备工作。

公司战略与市场定位

首席执行官Travis Murdoch表示，Braveheart专注于肥厚型心肌病及相关疾病患者群体，他将这一市场描述为规模庞大且仍在持续发展的领域。他表示，公司正致力于通过追求更优疗效、更宽安全边际以及更便捷的医生使用体验，使自身有别于现有心肌肌球蛋白抑制剂，包括mavacamten和aficamten。

• Braveheart认为，市场足以容纳多个成功的作用机制产品。
• 管理层表示，市场正从新发患者用药转向存量患者用药。
• 非梗阻性肥厚型心肌病被描述为尚未满足的重大医疗需求领域。
• Edgewise Therapeutics被提及为新兴竞争对手，但Braveheart表示市场规模足以容纳多家企业。

临床项目概览

Braveheart的核心项目BHB-1893是一种心肌肌球蛋白抑制剂，正在针对梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病开展开发，同时还有一项针对射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）的II期研究。公司表示，该药物的临床特征获得了合作伙伴恒瑞医药在中国开展的II期数据以及公司自身机制研究的支持。

梗阻性HCM：LIONHEART-HCM与中国数据

• 恒瑞医药的II期数据显示，左心室流出道梯度出现快速且显著的下降。
• 在某一队列中，患者起始剂量为40毫克，第一周滴定至60毫克，第二周滴定至80毫克。
• 管理层表示，大多数患者在滴定之前、即第一周内便实现了梯度的完全缓解。
• 约60%的患者在40毫克起始剂量下即可获得满意疗效。
• 公司表示，BHB-1893较短的半衰期有助于实现更快速的剂量滴定和更迅速达到稳态血药浓度。
• II期研究中全部42名患者完成了一年治疗，洗脱期后及一年时的重复心肺运动测试结果将在美国心脏协会年会上公布。

对于正在进行的III期研究LIONHEART-HCM，Braveheart表示多个研究中心已激活并正在筛选患者。公司计划采用一步滴定方案，即等待一个月后再调整剂量，以便初始疗效得以巩固。

• LIONHEART-HCM的B部分包含盲态超声心动图监测。
• 管理层表示，该设计旨在减少超声心动图检查负担，简化临床管理。
• 公司表示，中期分析结果可能支持早期申报策略。

非梗阻性HCM：ACACIA-HCM与NOBLEHEART-HCM

Braveheart表示，非梗阻性肥厚型心肌病是另一重要机遇，早期数据显示生物标志物和心脏结构均有所改善。公司的II期研究ACACIA-HCM在安慰剂对照、为期12周的试验中，每组入组28名患者。

• 患者的NT-proBNP和肌钙蛋白出现快速且显著的下降。
• 在60毫克剂量组中，超过40%的患者实现了NT-proBNP正常化。
• 超声心动图数据显示舒张期参数正常化，包括室间隔和侧壁e’值。
• 管理层表示，左心房容积指数以剂量依赖性方式得到改善。
• 左心室壁厚度也有所改善，公司表示这是医生选择药物的重要决策因素。
• 高剂量组的KCCQ评分在12周时较基线绝对改善约18分，较安慰剂组改善5.5分。

公司表示，患者目前正处于开放标签延伸阶段，更多数据将于明年公布。Braveheart计划于2024年初启动III期项目NOBLEHEART-HCM，并表示方案设计最多采用一步滴定。

HFpEF项目

• Braveheart表示，与恒瑞医药合作开展的射血分数保留型心力衰竭II期研究正在进行中。

机制差异化优势

管理层在会议中花费大量时间阐述BHB-1893并非同类药物中的普通产品。公司表示，其分子设计具有比第一代药物更短的半衰期和更均衡的代谢特征，并援引临床前及转化研究数据，认为这些数据支持更宽的治疗窗口。

• 在工程化心肌组织实验中，Braveheart表示BHB-1893的效力不受R403Q突变体存在与否的影响，这与某些其他药物不同。
• 公司表示，该药物具有舒张偏向性（即促进舒张功能）。
• 大动物研究显示，每1,000纳克/毫升暴露量对应的射血分数降低仅约3%。
• 上述研究还显示，左心室舒张末期容积增加超过18%。
• 管理层表示，该药物改善了早期收缩时序和等容舒张时间。
• 公司表示，该药物通过肾脏和肝脏混合清除，且无显著的CYP代谢风险。
• 在澳大利亚开展的种族桥接研究发现，高加索患者的药代动力学特征与其他人群相似。

监管与运营进展

Braveheart表示，与FDA的监管沟通进展顺利。公司正在探索一条将LIONHEART-HCM中期数据与恒瑞医药中国III期完整数据相结合的申报路径，以期实现梗阻性HCM的早期申报。

• 管理层将FDA的反馈描述为积极且具有合作精神。
• FDA要求提供Braveheart研究中亚裔患者的药代动力学数据。
• FDA还要求对健康志愿者与患者群体的药代动力学进行直接比较。
• Braveheart表示，恒瑞医药的完整数据集可作为申报材料的一部分，但需经监管审查确认。
• 公司表示，LIONHEART-HCM B部分的盲态超声心动图方案，有助于支持批准后采用负担更轻的超声随访计划。

在运营层面，公司表示恒瑞医药正在顺利推进中国III期研究，中心阅片机构已对大部分超声心动图进行了复核，以验证数据质量和治疗效果的量级。Braveheart还表示，HCM的生物学特征在中国、日本和美国之间似乎具有相似性，这为跨地区数据外推提供了支持。

• 中国患者通常具有更高的梯度值，Braveheart表示这使该患者群体的治疗难度更大。
• 各地区的标准背景治疗方案似乎相似，包括β受体阻滞剂和钙通道阻滞剂。
• 公司表示，上述因素增强了跨地区数据外推的可信度。

问答环节要点

在问答环节，管理层围绕同一主题展开讨论：未满足的医疗需求、产品差异化以及简化治疗流程。Murdoch表示，现有疗法虽然有效，但其对射血分数的影响导致需要多步骤剂量滴定和反复超声检查。他认为，BHB-1893起效迅速且对射血分数的剂量反应较为平缓，有望降低上述临床负担。

• 在梗阻性HCM方面，管理层表示40毫克起始剂量对许多患者可能已足够。
• 公司表示，LIONHEART-HCM中等待一个月再进行剂量滴定的方案，可能使更多患者维持固定剂量治疗。
• 在监测方面，Braveheart表示希望医生根据症状和临床判断来决定何时进行影像学检查，而非遵循固定的超声随访时间表。
• 管理层表示，目标是将安全性管理锚定于明确的治疗目标，例如梯度下降。
• 在非梗阻性HCM方面，公司表示ACACIA-HCM中观察到的室壁厚度和左心室质量指数的早期改善尤为值得关注，在同类药物中可能属于前所未有的发现。
• Braveheart表示，ACACIA-HCM中观察到的心力衰竭事件可能与较长的滴定周期有关，而更快速的滴定方案应能降低这一风险。

未来展望

Braveheart列出了多项近期催化剂，这些事件可能对公司下一阶段的发展产生重要影响。公司预计恒瑞医药III期数据将于明年初公布，计划于2024年初启动NOBLEHEART-HCM，并将在美国心脏协会年会上公布梗阻性HCM II期研究一年期开放标签延伸数据。

• 恒瑞医药III期数据预计于明年初公布。
• NOBLEHEART-HCM计划于2024年初启动。
• II期研究一年期延伸数据将于2024年秋季美国心脏协会年会上公布。
• LIONHEART-HCM中期分析是公司潜在早期申报策略的组成部分。
• 若中期数据与中国数据包不足以支持申报，完整III期数据读出将作为备选路径。

管理层表示，公司在财务上已做好充分准备，能够在推进两项关键项目的同时，为可能的商业化上市做好准备。公司还表示，医生调研结果显示，舒张功能和心脏结构的改善是药物选择的最重要驱动因素之一，若BHB-1893的数据持续保持良好，这一特点可能对其形成有利支撑。

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