Celcuity在花旗生物制药"返校峰会"上宣布REVTORPYK商业化启动

2026年9月9日（星期三），Celcuity（CELC）出席花旗2026年生物制药"返校峰会"，宣布旗下药物REVTORPYK在获得FDA批准用于二线HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌治疗后，正式迈入商业化阶段。首席执行官Brian Sullivan表示，此次上市有多年充分准备作为支撑，但他同时坦言，对于一家以首款获批药物进入市场的公司而言，前路依然漫长。

核心要点

• Celcuity表示，REVTORPYK已准备好于本季度启动商业化上市，背后有一支90人的肿瘤学销售团队以及长达18个月的市场准入工作作为保障。
• 公司预计大多数医生将倾向于选择三联疗法而非双联疗法，预估比例约为80/20，但两种方案均旨在满足不同患者的需求。
• 管理层认为，一线乳腺癌和前列腺癌领域存在巨大的后续市场机会，同时公司也在推进皮下注射剂型的开发及额外生产产能的扩充。
• Celcuity已就PIK3CA突变人群提交NDA申请，并预计将获得优先审评资格，有望于第二季度获批。
• 本次会议未涉及任何财务业绩，讨论重点集中于监管进展、商业化策略及研发管线。

商业化启动与市场定位

Sullivan先生表示，REVTORPYK作为一款泛PI3K/mTORC1/2抑制剂，已完成从研发到获批用于二线晚期乳腺癌治疗的全过程。公司计划于本季度以两种已获批方案启动上市：

• 与氟维司群联用的双联疗法
• 与氟维司群及哌柏西利联用的三联疗法

Celcuity表示，公司为此次上市准备了约两年半时间。公司主体架构于去年基本搭建完成，并于第二季度组建了一支90人的肿瘤学销售团队。这些专业人员在获批前已开始对目标客户进行摸底，现正携带明确目标医生和重点客户的业务方案拜访临床医生。

管理层表示，公司还花费18个月与全国性账户及战略账户展开合作。全国账户工作主要涉及支付方，而战略账户拓展则覆盖了达纳-法伯癌症研究所（Dana-Farber）和美国肿瘤学（US Oncology）等具有影响力的医疗中心。Celcuity表示，这些机构至关重要，因为它们能够在自身机构之外影响更广泛的治疗路径制定。

公司还开展了一项以PI3K/AKT/mTOR通路为主题的非品牌教育推广活动。Sullivan先生表示，此举旨在在获批前提升市场认知，同时避免对药物本身进行宣传推广。

核心临床与商业化信息

Celcuity表示，两项三期临床数据的发布有效提升了市场对REVTORPYK的认知度。公司重点提及：

• 7月24日至25日发布的PIK3CA野生型数据
• 在ASCO大会上公布的PIK3CA突变型数据

Sullivan先生将上述结果描述为"在数据层面前所未有"。他表示，相关数据已触达学术界关键意见领袖及社区医生，后者负责治疗约80%的乳腺癌患者。

他还表示，该药物的双方案设计旨在覆盖广泛且多元化的患者群体。Celcuity估计：

• 约40%的患者为双野生型，即PIK3CA和ESR1均无突变
• 约40%的患者存在PIK3CA突变，伴或不伴ESR1突变
• 约20%的患者为PIK3CA野生型但ESR1突变型

管理层表示，双联疗法和三联疗法在前两类患者群体中应具有较强竞争力，这得益于其疗效和安全性特征。公司表示，医生希望获得灵活性，可以先从三联疗法开始，若出现中性粒细胞减少的顾虑则减少哌柏西利用量，或先从双联疗法开始，在第一个疗程后再加入哌柏西利。

根据医生反馈，Celcuity预计三联疗法与双联疗法的使用比例约为80/20。

财务业绩

本次会议未涉及任何财务业绩、营收数据或业绩指引，讨论重点集中于临床开发、监管进展、上市准备及市场机会。

监管与审批状态

Sullivan先生表示，REVTORPYK已获得FDA批准，用于二线HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的治疗。

他还就其他几项监管进展进行了说明：

• Celcuity已就PIK3CA突变人群提交NDA申请，预计将获得优先审评时间表，有望于第二季度获批。
• 公司已就第二生产基地提交批准后补充申请，并附上验证数据。
• Celcuity正寻求FDA通过常规审评流程给予明确反馈，而非等待正式批准后再启动上市。
• 扩展使用项目已于会议召开前数周启动，仅限于符合药品标签人群的患者参与。

Sullivan先生表示，拥有独立机构审查委员会的大型医疗机构在审批扩展使用项目时耗时较长，而采用中央IRB流程的社区医疗机构则可更快推进。他表示，该项目已引发强烈关注，已有患者开始用药。项目中的药物免费提供，因此相关使用不计入销售额。

他补充道，Celcuity与FDA就该药物已有约五年的互动历史，这使公司对监管机构较为熟悉，也降低了出现意外的风险。

运营动态

Celcuity表示，生产制造是上市计划的核心组成部分。第一个生产基地的产能足以支撑初期上市，而第二个基地将随需求增长提供更多供应。公司还在对另外两家制造商进行验证，目标是在2027年底前拥有四家经验证的REVTORPYK生产商。

管理层表示，生产规划与销售预测紧密挂钩。第二家制造商的重要性不仅在于支持上市，更在于若该药物获得更广泛应用后所带来的更大市场机会。

Celcuity表示，公司的上市前准备工作还包括：

• 在过去两年半时间里逐步搭建商业化组织
• 在获批前启动客户摸底工作
• 在安全港保护框架下与支付方及战略账户开展合作
• 围绕信号通路而非产品本身开展教育推广活动

未来展望

Sullivan先生表示，Celcuity预计，对于一家初次进入市场的公司而言，其首款药物达到销售峰值约需36至42个月，其中36个月更为现实。他将此与已在市场中活跃的大型制药公司进行对比，后者通常约24个月即可达到销售峰值。

他表示，公司较长的达峰时间线反映了进入新市场的现实挑战，即便拥有强劲的临床数据和完善的商业化布局也不例外。

除当前二线适应症的上市推广外，Celcuity还在积极拓展多条增长路径：

• VIKTORIA-2框架下的一线乳腺癌项目
• 前列腺癌研究
• 皮下注射剂型的开发
• 尚未披露的其他适应症、患者群体或候选药物相关工作

管理层表示，当前研发项目覆盖乳腺癌和前列腺癌两大最主要的肿瘤类型，并将潜在市场规模描述为数百亿美元级别。

一线乳腺癌项目

Celcuity表示，VIKTORIA-2包含两项独立设计、各自拥有独立时间线的三期研究。

第一项研究针对内分泌敏感型转移性乳腺癌。公司表示，在每年约9万名确诊为转移性乳腺癌且尚未接受转移性疾病治疗的女性患者中，该群体约占6万人。这些患者目前从现有疗法中获得的获益期约为25个月。在一项Ib期研究中，gedatolisib联合哌柏西利和来曲唑的中位无进展生存期达到48个月。

第二项研究针对内分泌耐药性疾病。Celcuity表示，该群体每年约有3万名女性患者，目前从标准疗法中获得的获益期仅为7至8个月，公司将其定义为重大未满足临床需求。该队列的数据预计将于2028年至2029年底公布，而内分泌敏感型队列的数据读出时间将更晚，因为对照组的随访周期更长。

前列腺癌项目

Celcuity还在一项Ib/II期试验中研究gedatolisib在前列腺癌中的应用。公司预计将于2024年底公布最新结果，并计划在ESMO大会上进行报告。

Sullivan先生表示，此次更新将包含亚组分析以及接受高于初始队列剂量治疗患者的数据。他还表示，公司认为gedatolisib在雄激素敏感型前列腺癌中具有应用潜力，该类患者可能需要持续用药数年。

他表示，较长的治疗周期将使皮下注射剂型更具价值，并有望提升销售峰值渗透率。公司认为皮下注射剂型对于二线或雄激素耐药型适应症并非关键，但预计一旦获批将可广泛应用。

在生物学机制方面，他表示约25%的前列腺癌患者存在PTEN缺失，但Celcuity的非临床数据显示，REVTORPYK的活性并不高度依赖于PTEN状态。他将此与TRUQAP等单靶点抑制剂进行对比，后者据他介绍仅对PTEN缺失患者有效。

问答环节要点

在问答环节中，Sullivan先生就以下几个主题进行了深入阐述：

• 产品认知度：他表示，公司已通过数据发布、客户拓展及教育推广，在学术界和社区医生群体中建立起有实质意义的品牌认知。
• 第二生产基地：他表示，该基地将为更大规模的上市提供产能支撑，Celcuity正通过常规审评流程寻求FDA的明确反馈。
• 扩展使用项目：他表示，该项目已引发广泛关注，在商业供应到位之前可作为过渡性解决方案。
• 方案选择：他表示，两种已获批方案赋予医生灵活性，可根据患者特征和副作用顾虑匹配相应治疗方案。
• ESR1突变患者：他表示，该药物在这一群体中仍应发挥重要作用，尤其是结合缓解持续时间和内脏疾病亚组数据来看。
• 超说明书使用：他表示，公司不能推广超说明书使用，但已发表的数据可支持NCCN推荐及支付方报销。

结语

Celcuity的完整会议记录提供了有关REVTORPYK上市计划、研发管线及生产制造策略的更多细节。

读者可参阅下方完整会议记录，了解全部讨论内容。

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