Investing.com -- 诺华公司（Novartis AG）报告称，一项高级研究显示，他们的新型实验药物改善了患有脊髓性肌萎缩症儿童的运动功能。参与研究的儿童患有该疾病的2型变体，年龄至少为2岁，能够独立坐立但从未独立行走。
诺华股票在苏黎世早盘交易中几乎没有变化。过去一年，该股票上涨了4.4%。
这种新疗法与诺华的基因疗法Zolgensma共享活性成分，Zolgensma五年前作为首个可能治愈脊髓性肌萎缩症婴儿的潜在疗法推出。然而，这种新药物的给药方式不同，目标是年龄较大的儿童。
Zolgensma推出时在美国的定价为$2.1 million，成为首个价格超过$1 million的药物。制药商认为，这些疗法的高成本是合理的，因为它们有可能拯救罕见疾病患者的生命。
这家瑞士制药公司计划明年在医学会议上展示试验的详细结果，并与监管机构讨论这些发现。该药物与安慰剂对照进行了比较，安慰剂对照是一种旨在模仿实验药物给药但不提供活性治疗的程序。
本文由人工智能协助翻译。更多信息，请参见我们的使用条款。