Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX)的股价在今日盘前交易中显著上涨21%，这是由于公司宣布其Phase 2 CANYON试验取得成功结果。该试验测试了公司的药物sevasemten对贝克型肌营养不良症患者的效果，并达到了主要终点，导致公司股价大幅上涨。
试验的主要终点是肌酸激酶水平相对基线的变化，这是一种与骨骼肌损伤相关的生物标志物。结果显示，接受sevasemten治疗的患者在北星步行评估（NSAA）方面表现出稳定，这是一项运动功能测量，与安慰剂组相比，12个月时有改善趋势。
据报道，sevasemten耐受性良好，在成人和青少年参与者中均未发现新的安全性问题。公司表示计划与美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）讨论sevasemten用于治疗贝克型肌营养不良症的上市许可申请策略。
Truist分析师Srikripa Devarakonda博士重申对Edgewise Therapeutics的买入评级，称积极的Phase 2数据是在一个没有获批药物且未满足需求高的领域中的重大进展。Devarakonda强调了研究主要终点的统计学显著性，并指出NSAA评分有数值上的改善，尽管不具有统计学显著性。分析师还指出，在6到12个月的期间内，肌酸激酶和TNNI2（一种快速骨骼肌损伤的生物标志物）显著降低。
CANYON试验是迄今为止贝克型肌营养不良症最大的干预性研究，也是第一个达到主要终点的研究。试验中的其他功能性指标与安慰剂相比显示出改善趋势。值得注意的是，治疗组的疾病进展比安慰剂组更为严重。
CANYON试验的主要研究者Craig M. McDonald医学博士强调了贝克型肌营养不良症的快速进展，以及研究结果的重要性，这表明sevasemten可能具有功能稳定的潜力。Edgewise公司首席医疗官Joanne Donovan博士和医学博士也呼应了这一观点，指出对患者功能保护的前景令人鼓舞。
公司预计将在2025年第一季度完成GRAND CANYON队列的招募，并计划在未来的医学会议上提交完整的CANYON研究结果以供发表。
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