uniQure N.V.（纳斯达克股票代码：QURE）的股价在今天的盘前交易中出现了显著的100%增长，这是因为该公司宣布与美国食品和药物管理局（FDA）就其针对亨廷顿氏症的基因疗法产品AMT-130的加速审批通道达成了协议。
基因疗法领导者uniQure已确认与FDA就AMT-130加速审批通道的关键方面达成一致。FDA的生物制品评估和研究中心（CBER）一直与uniQure进行合作讨论，最终达成这一共识。uniQure的首席医疗官Walid Abi-Saab医学博士表示："我们的一致性反映了我们数据的强度以及与FDA CBER的工作人员和高级管理层的合作讨论。"他进一步强调了这一里程碑对亨廷顿氏症患者的重要性，并强调了公司致力于提供这种潜在变革性疗法的承诺。
这项协议是在11月下旬与FDA举行的再生医学先进疗法（RMAT）B类会议上达成的。FDA同意，当前的I/II期研究数据，与自然病程外部对照进行比较，可以作为加速审批通道下生物制品许可申请（BLA）的主要基础。这一安排可能消除了在BLA提交前进行额外研究的需求。FDA还认可，cUHDRS（一种中间临床终点）和脑脊液（CSF）中神经丝轻链（NfL）水平的降低可以作为支持AMT-130治疗效果的证据。
uniQure在2024年5月获得FDA授予AMT-130的RMAT资格，表明该疗法有潜力满足亨廷顿氏症治疗中未满足的医疗需求。2024年7月公布的中期数据显示了令人鼓舞的结果，接受治疗的患者在24个月后表现出持久的、剂量依赖的疾病进展减缓和CSF NfL水平降低。
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