周一，PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT)的股价在宣布与诺华制药公司(Novartis Pharmaceuticals Corporation)达成里程碑式协议后飙升20%。该协议主要涉及PTC亨廷顿氏症项目（特别是PTC518）的许可和合作，包括大额预付款以及里程碑付款和特许权使用费。
PTC Therapeutics将在交易完成时收到10亿美元现金。此外，该公司有资格获得高达19亿美元的付款，这取决于某些开发、监管和销售里程碑的实现。该协议还授予PTC在美国市场的利润分成，以及美国以外地区净销售额的两位数分级特许权使用费。
诺华承诺在正在进行的PIVOT-HD研究的安慰剂对照部分完成后，接管PTC518的全球开发、制造和商业化责任。这一过渡预计将在2025年上半年完成，两家公司将按40/60的比例分享美国的利润和损失，有利于诺华。
PTC Therapeutics的首席执行官Matthew B. Klein医学博士对这次合作表示乐观，强调PTC518作为亨廷顿氏症领先口服疾病修饰疗法的潜力。他表示，协议的财务方面反映了该治疗方法的前景，与诺华的合作将结合PTC在小分子剪接疗法方面的专业知识以及诺华的全球开发和商业化能力。
诺华首席执行官Vas Narasimhan强调了该协议对加强其神经科学管线的战略重要性，以及他们致力于探索具有重大未满足需求的神经退行性疾病的新方法。
PTC518源自PTC的剪接平台，在Phase 2 PIVOT-HD试验中显示出令人鼓舞的结果，2024年6月的中期结果表明，突变亨廷顿蛋白水平降低，并可能带来临床益处。
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