智通财经APP获悉，Cartesian Therapeutics(RNAC.US)今天(7月3日)宣布了其在研mRNA细胞疗法Descartes-08在全身性重症肌无力(MG)患者中的2b期临床试验的积极顶线结果。在这项2b期双盲、安慰剂对照、交叉试验中，共有36名症状严重、经过大量治疗的MG患者被随机分配(1：1)接受每周一次门诊输注Descartes-08或安慰剂治疗共6周，患者不进行预处理化疗。在试验的第3个月盲性评估结束后，接受安慰剂的患者有资格转为接受Descartes-08治疗。
主要疗效终点评估了重症肌无力复合(MGC)评分减少5分或以上的患者比例。次要终点评估了安全性、耐受性和其他验证的MG严重程度量表，包括日常生活活动(MG-ADL)、定量重症肌无力(QMG)和MG生活质量修订量表(MG-QoL-15R)。
试验在预定的mITT疗效人群中实现了主要终点，71%(10/14)接受Descartes-08治疗的患者在第3个月MGC评分改善了5分或以上，而安慰剂组这一比例为25%(3/12)(p=0.018)。
据悉，Descartes-08是一种mRNA细胞疗法候选药物，也是一种潜在“first-in-class"mRNA工程化嵌合抗原受体T细胞(mRNA CAR-T)疗法。它通过靶向BCMA，清除分泌自身抗体的浆细胞。与传统的基于DNA的CAR-T细胞疗法相比，mRNA CAR-T细胞疗法的给药设计不需要预处理化疗，而且据观察具有可预测和可控制的药代动力学，可以进行门诊给药，并避免了基因整合和癌症转化的风险。