智通财经APP获悉，欧洲药品管理局(EMA)建议授予辉瑞(PFE.US)所开发的一次性基因疗法Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者，这些患者体内无凝血因子IX(FIX)抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体(AAVRh74var)的抗体。
据悉，血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子IX。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生每周或每月多次定期静脉输注凝血因子IX，一年可能需要进行超过一百次以上的治疗，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。
Durveqtix是一种新型的在研基因疗法，含有生物工程化的腺相关病毒衣壳和编码高活性FIX变体的转基因。对于血友病B患者来说，这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。
试验结果显示，与标准治疗相比，Durveqtix显著降低了出血频率。Durveqtix组患者的年化出血率(ABR)为1.44，接受预防性疗法患者的ABR为4.50。此外，60%的Durveqtix组患者在个体观察期间(范围：2-4年)保持无出血事件，此数值在导入期接受常规预防治疗的患者中仅为29%。患者在接受Durveqtix治疗后，使得预防性凝血因子IX的消耗量降低了92.4%。
辉瑞于2014年12月以2000万美元预付款从Spark Therapeutics获得该疗法。加拿大卫生部(Health Canada)于今年1月批准该疗法上市，美国FDA则在今年4月批准此基因疗法，商品名为Beqvez。