- 2022年总收入为4.814亿人民币。其中商业化收入3.941亿人民币，同比增长142%
- 稳健的财务状况，截至2022年12月31日现金储备为10.42亿人民币；年内亏损减少55%
- 五项新药上市申请获批，成功实现了两款新产品拓舒沃®（艾伏尼布片）和择捷美®（舒格利单抗注射液）的商业上市。加上已上市的普吉华®（普拉替尼胶囊）和泰吉华®（阿伐替尼片），已成功上市四款同类首创/潜在同类最佳的肿瘤创新药
- 五项新药上市申请正在审评中，包括择捷美®一线治疗转移性非小细胞肺癌的上市申请先后在英国和欧盟获得受理
- 潜在同类最佳药物CS5001 (ROR1 ADC）正在美国、澳洲和中国大陆开展I期临床试验，预计年底前公布初步数据
基石药业首席执行官杨建新博士表示："2022年，基石药业商业化实现了突飞猛进的进展，商业化收入同比增长142%，并实现总收入翻倍，公司拥有充足的现金储备。产品管线在全球范围内也取得了突破性进展。
2022年，我们成功实现了两款新产品拓舒沃®（艾伏尼布片）和择捷美®（舒格利单抗注射液）的商业上市。至此，我们已上市三款同类首创精准治疗药物普吉华®（普拉替尼胶囊）、泰吉华®（阿伐替尼片）、拓舒沃®（艾伏尼布片）以及一款潜在同类最优的肿瘤免疫治疗药物择捷美®（舒格利单抗注射液）。随着商业运营体系的持续完善与策略的不断优化，我们的药品及其新适应症正在快速覆盖全国市场。
临床开发继续保持加速推进，新药上市进程不断提速。2022年初至今，我们已取得三款产品的五项新药上市申请的批准，另有五项新药上市申请正在审评中，其中包括舒格利单抗一线治疗转移性NSCLC的上市申请先后在英国和欧盟获得受理。
出海是创新生物药企的必然趋势，也是基石药业极为重视的商业策略。我们正通过多维度的全球战略合作以支持产品商业化和临床开发。这些进展证明了公司的创新研发能力再次得到国际认可，也将加速产品在全球主要市场实现其商业价值。
潜在全球同类最佳药物 CS5001 (ROR1 ADC) 作为基石药业管线2.0战略的重磅产品，目前正在美国、澳洲和中国大陆开展I期临床试验。我们期待在年底前公布初步数据，并探索与海外公司的合作机会。
我们正在推进超过10个的早期管线项目，包括多特异性抗体、抗体偶联药物和用于治疗难治性细胞内靶点的专有平台。
展望未来，我们将继续以临床研发为核心竞争力，多维度建立产品管线，依托强大的临床开发引擎，快速将创新药物推向国内外市场，进一步释放已上市产品的商业价值的同时，加速产品在全球主要市场实现其商业价值，造福全球患者，并为投资人、合作伙伴以及利益相关方创造更大的价值。"
业务摘要
2022年，基石药业硕果累累，在日趋成熟的产品管线及业务经营方面达成多个里程碑。我们在全年取得的商业成果，包括推出两款同类首创（FIC）/同类最优（BIC）疗法，使我们跻身于中国创新生物制药公司的前列，我们现有四款产品上市，持续创收稳定的收入，为进一步的增长计划提供财力及资金。截至2022年12月31日止年度及截至本公告日期，我们的产品管线及业务经营均已取得重大进展。
我们在此期间取得的成就包括：
- 总收入达4.814亿人民币，包括商业收入3.941亿人民币，其中精准治疗药物销售额为3.643亿人民币，舒格利单抗特许权使用费收入为2980万人民币
- 两款新产品成功上市：舒格利单抗及艾伏尼布，我们共有四款产品商业化上市并带来销售收入
- 三款产品获授五项NDA批准：舒格利单抗在中国大陆获批用于治疗III期非小细胞肺癌（NSCLC），艾伏尼布在中国大陆获批用于治疗异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML），普拉替尼在中国大陆获批用于治疗转染重排（RET）突变的甲状腺髓样癌（MTC）及RET融合阳性甲状腺癌（TC），普拉替尼在中国香港获批用于治疗RET融合阳性NSCLC，以及普拉替尼在中国台湾获批用于治疗RET融合阳性NSCLC，RET突变的MTC及RET融合阳性TC
- 目前正在审评中的另外五项NDA：普拉替尼在中国大陆用于一线治疗RET融合阳性NSCLC，舒格利单抗在中国大陆用于复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL），舒格利单抗在英国用于一线治疗IV期NSCLC，舒格利单抗在欧盟用于一线治疗IV期NSCLC以及舒格利单抗在中国大陆用于一线治疗胃腺癌/胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）
- 取得舒格利单抗在多个适应症中的五项积极数据：R/R ENKTL、一线IV期NSCLC、III期NSCLC、一线GC/GEJ及一线食管鳞癌（ESCC）
- 在全球学术会议展示或于顶尖医学期刊发布11项相关数据
- 开展三项重要临床项目：在美国及澳大利亚进行CS5001( ROR1 ADC) 的首次人体（FIH）全球试验、洛拉替尼针对ROS 1阳性晚期 NSCLC 的关键研究在中国大陆实现首次受试者给药以及nofazinlimab与LENVIMA®(lenvatinib)联合疗法用于一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）的全球III期试验的入组完成
- 开展超过十个发现阶段项目，包括多特异性抗体、抗体偶联药物及用于治疗难治性细胞内靶点的专有平台；一项针对PD-L1、VEGF加另一个免疫肿瘤学靶点的潜在同类首创/同类最优免疫肿瘤（IO）三特异性抗体宣布为临床前候选药物（PCC）
- 通过临床开发、监管注册及商业化上市，进一步深化我们与辉瑞、恒瑞及EQRx的战略合作伙伴关系
- 实现向中国国家药品监督管理局（国家药监局）药品审评中心（CDE）递交有关阿伐替尼的技术转移申请，同时普拉替尼技术转移进展顺利
截至本公告日期，我们2022年商业活动的摘要及详情如下。
- 上市产品销量稳步提高
- 新产品及适应症实现成功上市
- 拓舒沃®（艾伏尼布）：在中国大陆上市，实现主要目标医院及药房100%可供应渠道准入。
- 普吉华®（普拉替尼）：晚期或转移性RET突变MTC及RET融合阳性TC的适应症在中国大陆上市。RET融合阳性转移性NSCLC的适应症也在中国香港上市。
- 择捷美®（舒格利单抗）：在中国大陆成功上市新适应症，用于在接受铂类药物为基础的同步或序贯放化疗后无疾病进展的、不可切除的III期NSCLC患者的治疗。
- 扩大精准治疗药物在主要市场的销售队伍覆盖范围
- 与关键利益相关者形成精准诊断生态系统，促进患者识别并支持处方
我们已加强与国家病理质控中心（PQCC）的合作伙伴关系，采用标准化检测流程并提高检测准确性，参与医院的数量增加60%。
我们将财务支援项目从仅对NSCLC患者的RET突变检测扩展至MTC患者的RET突变检测及AML患者的IDH1突变检测，覆盖约1,000名患者。
- 建立广泛的行业和学术认知度，树立品牌和科学领导力
我们与CSCO、CACA、中华医学会及中国医师协会等多个行业协会就GIST、NSCLC及恶性血液肿瘤的诊断及治疗标准化项目展开密切合作，进一步加强我们的行业联系并展示我们的专业能力。
通过积极参与及持续教育，我们提高了关键意见领袖（KOL）和医疗专业人士（HCP）对我们产品的认可。截至本公告日期，我们已召开超过160次学术会议及活动，触达超过50,000名重要的KOL及HCP，从而提高我们药物治疗的品牌认知度及医疗相关机构对产品采用率。
我们发起或赞助领先的KOL开展药物获批后的临床项目，如研究者发起的试验和真实世界的研究，以在多个癌症适应症中获得更多数据，从而支持我们药物的使用。我们也提供资金与非盈利学术机构合作开展了9项研究。尤其是两项真实世界研究及一项研究者发起的试验已达致里程碑，包括普拉替尼在博鳌用于治疗NSCLC的临床研究报告定稿并在2022年CSCO年会上发布，所有患者均受益于治疗，治疗持续时间（DOT）超过12个月，以及启动13个试验中心关于阿伐替尼用于治疗GIST患者的研究及3家顶级血液学医院研究其用于治疗KIT D816V突变的R/R AML患者。此外，我们也观察到阿伐替尼在GIST外显子17/18突变的汇总分析数据与标准治疗相比具有明显的获益。
- 制定一系列方法，提高我们药品的可及性及可负担性
我们已将泰吉华®（阿伐替尼）、普吉华®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）纳入130个主要商业及政府保险计划，覆盖人口数超过9,000万，较2021年全年业绩公布的超过6,000万人口数进一步增加。
我们继续与国药控股股份有限公司（国药控股）进行战略合作，并与上海医药集团股份有限公司（上海医药）建立新合作伙伴关系，以扩大普吉华®（普拉替尼）、泰吉华®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）于医院及药店的分销范围。截止本公告日期，泰吉华®（阿伐替尼）、普吉华®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已完成约220家医院及直达患者专业药房（DTP）列名，较2021年的约为100家进一步提升。
我们继续与中国大陆3大综合创新医疗服务平台－上海镁信健康科技有限公司、北京圆心科技集团股份有限公司及思派健康科技有限公司进行战略合作，通过促进城市保险项目的入组，提高普吉华®（普拉替尼）、泰吉华®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）的分销及可负担性。
- 就依从及长期用药对患者进行持续教育及支持
- 与全球战略伙伴合作，支持肿瘤免疫治疗骨架药物全球上市
对于在中国的上市准备，我们与辉瑞合作签署了所有商业协议，并建立了订购流程及商业/PAP商品供应。此外，我们开设了分销商账户并支持投标进度，确保NDA批准后的患者可及性。
2022年，舒格利单抗已获中国临床肿瘤学会（CSCO）非小细胞肺癌治疗指南（2022年版）及CSCO免疫治疗指南（2022年版）推荐用于治疗III期及IV期 NSCLC患者。此外，舒格利单抗也被纳入Ctong III期NSCLC诊疗专家共识及中华医学会肺癌临床诊疗指南（2022年版）。
我们正与EQRx就舒格利单抗在大中华区以外地区的开发及监管策略展开密切合作，包括英国及欧盟以及其他地区。用于治疗NSCLC、胃癌及食管癌的PD-(L)1全球市场规模预计在2026年将达到约300亿美元。
II. 创新、优质及快速的执行力将引领管线不断发展
基石药业设定富有挑战性的临床开发进程并进一步加强其管线。截至本公告日期，我们取得五项NDA批准，并已递交7项NDA申请，完善我们已上市及近商业化药物管线的多元化及进一步发展。我们的临床能力再次在创新、速度及质量等方面脱颖而出，艾伏尼布从NDA获受理到获得批准仅用时6个月，以及我们在全球学术会议展示或顶尖医学期刊发布11项相关数据。
详情如下：
- 舒格利单抗（CS1001，PD-L1抗体），成为中国首个获准用于III期和IV期 NSCLC的抗PD-1/PD-L1单克隆抗体。
- 2022年5月，我们宣布注册性GEMSTONE-301研究的最终无进展生存（PFS）分析进一步证明了舒格利单抗如期中分析所示在III期NSCLC患者中的优异疗效和显著临床获益。2022年8月，该研究的详细数据在2022年世界肺癌大会（WCLC）公布。
- 2022年9月，舒格利单抗用于治疗R/R ENKTL患者的NDA获国家药监局受理并被纳入优先审评。
- 2022年1月，我们宣布R/R ENKTL 的注册性GEMSTONE-201研究已达到主要研究终点，并证明完全缓解（CR）率明显超过目前该类患者可用的靶向单药治疗的完全缓解率。我们在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会以口头汇报形式展示研究结果。
- 2023年2月，舒格利单抗用于一线治疗局部晚期或转移性GC/GEJ患者的NDA获得国家药监局受理。
- 2022年11月，我们宣布一线治疗不可切除的局部晚期或转移性GC/GEJ的GEMSTONE-303研究达到PFS的主要终点。与安慰剂联合化疗对照组相比，舒格利单抗联合化疗显著改善PFS，差异具有统计学显著性与临床意义。
- 2022年1月，我们已完成两项主要III期注册性临床试验入组，其中一项为用于一线治疗不可切除的局部晚期或转移性GC/GEJ，而另一项为用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性ESCC。
- 2022年1月，我们宣布预先设定的总生存期（OS）期中分析显示，舒格利单抗联合化疗显著且有临床意义的改善了IV期NSCLC患者的总生存期，该数据已在2022年ASCO年会上公布。阳性OS数据将用于支持舒格利单抗在全球的注册。
- 2023年1月，我们宣布一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性ESCC的GEMSTONE-304研究达到主要研究终点。与安慰剂联合化疗相比，舒格利单抗联合化疗明显改善PFS和OS，差异具有统计学显著性与临床意义。
- 对于大中华区以外的市场，我们正与EQRx展开密切合作，就IV期NSCLC及其他适应症于多个国家及地区的监管申请展开讨论。
- Nofazinlimab (CS1003，PD-1抗体）
- 2022年6月，我们在2022年ASCO年会上汇报了nofazinlimab与LENVIMA®(lenvatinib)联合疗法用于一线治疗中国HCC患者的Ib期研究结果。
- 普拉替尼（CS3009，RET抑制剂）－我们已取得三项NDA批准，且一项NDA申请目前正在审评中。
- 2022年7月，中国香港卫生署（香港卫生署）批准其用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者的适应症。
- 2023年1月，中国台湾食品药物管理署（TFDA）批准其用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC、晚期或转移性RET突变MTC及RET融合阳性TC患者的适应症。
- 2022年10月，国家药监局受理其用于一线治疗先前未接受系统治疗的局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者的NDA。
- 艾伏尼布（CS3010，IDH1抑制剂）－我们已取得首个NDA批准。
- 2022年10月，我们自中国台湾食品药物管理署取得其用于IDH1突变R/R AML成人患者的儿科和罕见重症认定。
- 洛拉替尼（ALK/ROS-1抑制剂）
- CS5001（LCB71、ROR1 ADC)
- CS2006（NM21-1480、PD-L1/4-1BB/HSA三特异性分子）
III. 利用多种创新渠道建立研究管线
精准治疗药物及免疫肿瘤药物联合治疗仍然是我们的战略重点。将细胞毒性药物精确地输送到肿瘤的抗体偶联药物，以及可创造新生物学且自身组合的多特异性生物制品代表两种早期开发的短期模式。
2022年，我们已于若干举措中取得重大进展：
- 一项同类首创/同类最优免疫肿瘤项目在2022年宣布为临床前候选药物，该项目为针对PD-L1、VEGF加另一个免疫肿瘤学靶点的三特异性分子。另一项同类首创/同类最优免疫肿瘤项目（抗体细胞因子融合分子）及最多另两项免疫肿瘤多特异性项目正按计划推进，预计在2023年宣布为临床前候选药物。
- 细胞穿透治疗平台。许多众所周知的肿瘤学靶点是目前的治疗方法认为不可成药的细胞内蛋白。我们正在针对该等难治性靶点开发一种专有的细胞穿透治疗平台。该平台的开发已取得重大进展，具有广泛的针对肿瘤及其他疾病的治疗潜力。2022年，我们使用该平台和多种治疗方式获得了体外概念验证，并期望在2023年获得更多具有其他治疗方式的体外/体内概念验证。
我们不断发展和深化与全球主要战略合作伙伴的关系，扩展已上市及晚期药物的商业化，巩固我们潜在同类首创/同类最优的早期产品管线，获取更多能够加强我们研发实力的技术。
首先，在开拓舒格利单抗中国市场方面，我们与辉瑞的合作持续取得重大进展。此外，我们正与EQRx协力合作，探索舒格利单抗的全球市场及nofazinlimab治疗HCC的全球III期研究。
2022年，我们与普拉替尼的全球上市许可持有人（上市许可持有人）罗氏制药有限公司(罗氏) 订立新合作关系。作为该协议的一部分，我们取得了普拉替尼的全部生产权，在本土生产供应预计将大幅节省成本，从而提高我们的整体盈利能力。同时，在我们成功完成技术转移前，罗氏将负责中国普拉替尼的生产及供应。2023年2月22日，罗氏宣布，Blueprint Medicines将重新获得普拉替尼的全球商业化及开发权（不包括大中华区）。根据协议条款，终止将自2023年2月22日起12个月内有效。基石药业现正与罗氏及Blueprint协力合作，采取必要措施来保持普拉替尼的上市许可，并确保为中国患者持续供应普拉替尼。
我们进一步加强与江苏恒瑞医药股份有限公司（恒瑞）的战略合作关系。2021年，基石药业与恒瑞建立战略合作关系，通过利用各自的研发及商业专长，加速开发及商业化抗CTLA-4 单克隆抗体(CS1002)以充分释放其商业价值。2022年，恒瑞获得国家药监局关于CS1002 联合治疗晚期实体瘤的Ib/II期试验的IND批准，并已分别在HCC及NSCLC方面启动了两项研究。
V. 其他业务进展
生产。我们正在进行多款进口产品的技术转移，降低成本以提高产品的长期盈利能力。具体而言，我们已在2022年7月完成了向CDE递交有关阿伐替尼的技术转移申请，且生物等效性已经论证以支持技术转移。同时，普拉替尼的技术转移正在顺利进行中。
未来及愿景
我们正致力于取得多项重大临床及商业成果，加速推进我们2023年的持续增长。
2023年剩余时间的预期进展事项明细如下：
商业进展
我们的商业团队正在努力加快扩大产品的潜在市场，并最大限度地发挥其商业潜力，主要着重以下方面：
- 通过最大化部署效率及利用数字平台提高市场覆盖率。
- 通过与诊断公司、行业协会（如国家病理质控中心）、患者平台及大数据公司的深度合作，提高诊断率和精准率。
- 通过纳入指南、举办学术活动及开展获批后的临床项目，聚焦临床差异化和安全性，提高品牌影响力及科学领导力。
- 持续推进医院及DTP列名来加强可及性。
- 通过优化定价策略、商业保险/创新支付计划，提高可负担性。
- 通过患者集体参与、教育会议及后续利用数字平台，加强患者教育及支持。
预期NDA批准：
- 普拉替尼：2023年上半年在中国大陆批准其用于一线治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC的NDA。
- 阿伐替尼：在美国有关治疗成人惰性系统性肥大细胞增多症的处方药使用者付费法案（PDUFA）决议日期为2023年5月。
- 艾伏尼布：2023年在欧盟获批用于一线治疗AML及IDH1突变局部晚期或转移性胆管癌的MAA。
- 洛拉替尼：2023年完成ROS1阳性晚期NSCLC注册性试验患者入组。
- 舒格利单抗：2023年下半年在中国大陆批准R/R ENKTL的NDA。
- 舒格利单抗：2023年下半年或2024年上半年在英国批准用于一线治疗IV期NSCLC的MAA。
- 舒格利单抗：于2023年下半年或2024年上半年在中国大陆批准用于一线治疗GC/GEJ的NDA。
- 舒格利单抗：于2023年上半年在中国大陆申请用于一线治疗转移性ESCC的NDA。
- Nofazinlimab: 于2023年第四季度或2024年第一季度发布nofazinlimab联合LENVIMA®(lenvatinib)一线治疗晚期HCC患者III期全球试验主要研究结果。
- CS2006：在选定实体瘤适应症中继续CS2006单药剂量的概念验证扩展研究。
- CS5001：2023年计划在重要会议上展示CS5001的转化数据。
- CS5001：2023年第一季度完成中国大陆的首个患者入组。
- CS5001：2023年第四季度发布剂量递增的数据。
国际财务报告准则计量：
- 截至2022年12月31日止年度，公司收入为4.814亿人民币，比截至2021年12月31日止年度的2.437亿人民币增加2.377亿人民币，其中包括药品销售额3.643亿人民币（指本公司销售药品阿伐替尼、普拉替尼及艾伏尼布）以及授权费收入8730万人民币及舒格利单抗特许权使用费收入2980万人民币，主要由于药品销售以及舒格利单抗特许权使用费收入增加。
- 截至2022年12月31日止年度，研发开支为6.142亿人民币，较截至2021年12月31日止年度的13.049亿人民币减少6.907亿人民币，主要由于里程碑费用及第三方合约成本以及雇员成本降低。
- 截至2022年12月31日止年度，行政开支为2.491亿人民币，较截至2021年12月31日止年度的2.976亿人民币减少4850万人民币，主要由于专业费用及其他费用减少。
- 截至2022年12月31日止年度，销售及市场推广开支为3.273亿人民币，较截至2021年12月31日止年度的3.638亿人民币减少了3650万人民币，主要由于销售团队扩大覆盖范围。
- 截至2022年12月31日止年度，年内亏损为9.027亿人民币，较截至2021年12月31日止年度的19.201亿人民币减少10.174亿人民币，主要由于收入增加及研发开支减少。
- 扣除以股份为基础的付款开支后，截至2022年12月31日止年度，研发开支为5.591亿人民币，较截至2021年12月31日止年度的11.821亿人民币减少6.23亿人民币，主要是由于里程碑费用及第三方合约成本以及雇员成本降低。
- 扣除以股份为基础的付款开支后，截至2022年12月31日止年度，行政以及销售及市场推广开支为4.893亿人民币，较截至2021年12月31日止年度的5.615亿人民币减少7220万人民币，主要由于2021年推出产品后的市场推广活动减少。
- 扣除以股份为基础的付款开支后，年内亏损为7.606亿人民币，较截至2021年12月31日止年度的16.974亿人民币减少9.368亿人民币，主要由于收入增加及研发开支减少。
基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的十个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com。
前瞻性声明
本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。